김종필 기자의 헬스케어 뉴스▶

한국노바티스 ‘파발타’,글로벌 리얼월드 데이터 입증
유럽혈액학회서 공개... PNH 치료서 최장 6년 장기 효과

한국노바티스(대표이사 사장 유병재)는 지난 6월 12일부터 15일까지 이탈리아 밀라노에서 개최된 유럽혈액학회(EHA 2026) 연례학술대회에서 자사의 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 치료제 ‘파발타(성분명: 입타코판)’의 최장 6년 장기 추적 연구와 글로벌 실제 진료환경(Real-World Data, RWD) 연구 결과를 발표했다고 밝혔다.

이번 발표는 파발타가 통제된 임상시험 환경을 넘어, 장기 처방과 글로벌 실제 처방 환경에서도 일관된 용혈 조절 및 혈액학적 개선 효과를 유지하고 있음을 증명했다는 점에서 주목받았다.

학회에서 공개된 3상 임상(APPLY-PNH, APPOINT-PNH) 및 연장 연구(PNH-REP)의 4년 추적 결과에 따르면, 환자의 70%가 수혈 여부와 관계없이 헤모글로빈(Hb) 수치 12.0g/dL 이상을 달성했다. 

또한, 환자의 94.7%가 젖산탈수소효소(LDH) 수치를 정상 상한치의 1.5배 미만으로 유지하며 안정적인 용혈 조절 효과를 보였고, 전체 환자의 86.8%는 수혈 없이 치료를 지속했다.

최대 6년간의 장기 추적 연구에서도 성과는 이어졌다. 6년 시점 평가가 가능한 환자의 85.7%가 Hb 수치 12.0g/dL 이상과 LDH 정상 범위를 유지했으며, 88.5%의 환자가 수혈 없이 치료를 이어갔다. 

장기 안전성 통합 분석 결과 역시 이전에 보고된 프로파일과 일치했으며, 돌발성 용혈(BTH)과 주요 이상반응(MAVE) 발생률은 매우 낮게 나타나 우수한 장기 내약성을 입증했다.

이번 학회에서는 임상시험뿐만 아니라 중국, 프랑스, 멕시코 등 다양한 국가의 실제 진료 현장에서 축적된 데이터도 함께 공개되어 파발타의 신뢰성을 높였다.

한국노바티스 혈액암사업부 이지윤 전무는 “PNH는 평생에 걸친 장기적인 질환 관리가 필수적인 만큼, 실제 임상 현장의 처방 경험을 지속해서 축적하고 공유하는 것이 매우 중요하다”며, “이번 EHA 2026에서 입증된 장기 데이터와 글로벌 리얼월드 데이터를 바탕으로, 앞으로도 국내 의료진과 환자들에게 신뢰할 수 있는 정보를 제공하고 최적의 치료 여정을 지원하기 위해 최선을 다하겠다”고 전했다.