유럽의약청, 사상 첫 유전자치료제 승인

유럽의약청, 사상 첫 유전자치료제 승인

'글리베라' .. EC측에 승인 건의

2012년 07월 23일 (월) 10:59:08 김종필 기자 jp11222@naver.com

유럽의약청(EMA)이 사상 처음으로 유전자치료제를 승인했다. EMA는 최근 네덜란드 유니큐어(UniQure)社가 개발한 희귀유전질환 지단백지질분해효소결핍증(LPLD) 치료제 '글리베라(Glybera)'를 승인하도록 유럽위원회(EC)에 건의했다. 이에따라 EC는 앞으로 3개월 안에 최종 결정을 내리며 통상 EMA의 건의는 대부분 수용된다. 최종 결정이 내려지면 이 유전자치료제는 유럽연합(EU) 27개 회원국에서 판매된다. LPLD라는 질병은 지단백지질분해 유전자의 결함으로 섭취한 지방이 분해되지 못하고 지방이 혈액 속에 방치돼 급성췌장염을 일으키는 희귀한 유전질환이며 유일한 치료법은 지방을 크게 줄인 엄격한 저지방 식사를 하는 것인데 이것이 쉽지 않아 생명을 위협할 수 있는 급성췌장염 발작으로 병원 응급실로 실려오는 환자들이 많다. '글리베라'는 결함유전자를 대체할 정상유전자를 아데노관련 바이러스(AAV)에 실은 것으로 이를 다리근육에 주사하면 AAV가 근육세포를 감염시키면서 정상유전자가 주입된다.