고셔병 효소대체요법 치료제, 안전성과 편의성 향상 인간세포에서 개발된 비프리브주 등장 고셔병은 평생 투약이 필요하기 때문에 치료제의 불내약성과 안전성이 중요하다. 동물세포(CHO Cell)에 기반한 이미글루세라제가 20여년 간 유일한 효소대체요법 치료제였으나 최근 국내에 인간세포에 기반한 비프리브주(성분명: 베라글루세라제 알파)가 도입되며, 환자들의 치료옵션이 넓어졌다. 비프리브주는 체내에서 자연 생성되는 효소와 동일한 구조를 가지고 있어 효소 구조에 차이가 있는 이미글루세라제보다 안전성이 높을 것으로 기대되고 있다. 2013년 발표된 비프리브주의 3상 임상연구에서 12개월 이내에 고셔병 치료를 받은 경험이 없는 환자를 대상으로 비프리브주와 이미글루세라제를 9개월 간 투약 후 항체형성율을 비교했다. 그 ..