샤이어코리아, ‘애디노베이트주’9월 1일자 급여 출시

샤이어코리아,  ‘애디노베이트주’ 9월 1일자 급여 출시

장기지속형 혈우병A치료제

샤이어코리아(대표 문희석)는 장기지속형 제8인자 유전자재조합 혈우병A치료제, ‘애디노베이트®주(Adynovate, 성분명: 루리옥토코그 알파 페골)’를 9월 1일자 급여 출시한다고 밝혔다.

지난 1월 31일 식품의약품안전처로부터 허가를 획득한 애디노베이트주는 장기 지속형 혈우병A 치료제로, 국내에서 가장 많이 사용되는 혈우병A 치료제인 애드베이트주와 동일한 제8인자 전장 단백질에 기반해 개발됐다.

애디노베이트주는 페길화(Pegylation)기술을 통해 애드베이트주 대비 반감기를 1.4~1.5 배 연장시켜 일상적 예방요법에 필요한 약물 투여 횟수를 주 2회로 줄임으로써 환자의 투약 편의성을 높였다.

약물 혼합에 사용되는 디바이스도 기존 애드베이트주에서 사용하고 있는 ‘박스젯ll’에서 ‘박스젯lll’로 업그레이드되어 국내 혈우병 환자들의 투약편의성 개선이 기대된다. 기존 박스젯 II 디바이스는 분말 주사제, 주사용수, 혼합기구 등 3가지 요소로 구성된 것에 반해 애디노베이트주는 주사제와 주사용수가 결합된 원스텝 디바이스 ‘박스젯 III’를 도입하여 투약 준비 시간을 줄여 투여 횟수 뿐만 아니라 전체 약물 투여시간까지 단축시킬 수 있을 것으로 기대된다.

2018년 7월 1일 고시된 애디노베이트주의 국내보험 약가는 1IU당 675원으로, 주 2회 용법으로 1회 투여용량은 20-25IU/kg, 중등도 이상의 출혈의 경우 최대 30IU/kg까지 적용된다.

급여 적용 범위는 매월 첫 번째 내원시는 4회분까지, 두 번째 내원시는 3회분(중증 환자(응고인자 활성도가 1% 미만인 환자)는 4회분)까지 인정하여, 매월 총 7회분(중증 환자는 8회분)까지 인정된다.

다만, 매월 7회분(중증 환자는 8회분)을 투여한 이후에 출혈이 발생하여 내원한 경우에는 1회 내원 당 2회분까지 인정하며, 이 경우 의사소견서를 첨부하여야 한다.

애디노베이트주는 한국을 포함해 미국, 영국, 독일 등 20개 국가에서 소아 및 성인 혈우병A 환자 203명을 대상으로 진행된 다기관, 공개형 2상 및 3상 임상연구, 를 통해 치료 효과를 입증하였다.

 임상 결과, 예방요법에 있어 12세 이상 성인에서 애디노베이트주를 주 2회 투여한 환자군에서의 연간출혈빈도(ABR)의 중간값은 1.9회로, on demand 요법(출혈시에만 치료제를 사용)군의 41.5회 대비 유의하게 낮았다. 339.6%에서는 단 한 건의 출혈 사례도 발생하지 않았다.

예방요법으로 애디노베이트주 를 투여받은 환자군에서 연 평균 관절 출혈빈도(AjBR)는 target joint(6개월간 3회 이상의 자발성 출혈을 보인 관절)가 있는 환자에서2.2회, target joint가 없는 환자에서 1.2회의 관절 출혈이 보고 되었으며 임상에 참여한 57.4% 환자에서 단 한 건의 관절 출혈도 보고 되지 않았다.

또한 기존 제8인자제제에서 애디노베이트주로 치료를 전환한 환자의 98%에서 용량과 치료변경이 필요하지 않았다.

샤이어 코리아 문희석 대표는 “이번 애디노베이트주의 국내 급여 출시를 통해 더 많은 국내 혈우병A환자들이 보다 나은 치료환경에서 일상적예방요법을 할 수 있게 되었다”며 “치료제를 투여하는데 걸리는 시간이 혈우병 환자의 투약 편의성에 가장 큰 영향을 미치는 요소인데 이 부분까지 고려한 박스젯lll 디바이스를 적용함으로써 환자들에게 더 나은 치료환경을 제공할 수 있게 되어 기쁘다”고 설명했다.

한편 혈우병A는 X염색체 변이로 인해 혈장 내의 응고인자 중 제8인자가 부족해 발생하는 출혈성 질환으로, 국내에는 1,600여명 이상의 환자가 있을 것으로 추정되고 있다. A의 근본적인 치료법은 없으나 제8인자 치료제를 주기적으로 투여하는 예방요법을 통해 출혈빈도를 감소시켜 출혈사고를 예방하고 질환을 관리한다.