헬릭스미스가 유전자치료제 엔젠시스(VM202)의 당뇨병성 족부궤양(DFU)에 대한 미국 임상 3상을 조기 종료하고 분석 결과를 발표했다.
당초 예상보다 느린 환자 등록 속도 때문에 일단 중간 결과를 분석하여 현황 파악 및 향후 방향 결정에 나서기 위해서다. 분석 결과, 신경허혈성 궤양에 엔젠시스가 효과가 있음을 확인했다.
엔젠시스의 DFU 임상 3상에서 지금까지 등록된 ITT분석(치료의향분석) 환자는 총 44명으로, 이 중 30명은 신경허혈성 궤양(neuroischemic ulcer) 환자였다. 소수 환자에서는 치료 전 궤양의 크기에서 이상치(outlier)를 보였다.
엔젠시스를 주사한 전체군에서는 주사 후 3~6개월 사이에 궤양 완치에 대한 트랜드가 관찰되었다. 특히 신경허혈성 궤양군에서는 주사 후 5개월째에 위약군 대비 통계적으로 의미 있는 높은 완치율(63%)이 관찰되었다(p=0.0259).
이들 중, 치료 전에 측정하는 기저값(baseline) 이상치를 가진 3명을 제외한 경우(N=27)에는 주사 후 4개월, 5개월, 6개월 째에 위약군 대비 5배 높은 완치율(각각 55.6%, 66.7%, 66.7%)을 보였다(각각 p=0.0417, 0.0128, 0.0128).
뿐만 아니라, 신경허혈성 궤양을 가진 환자군에서는 발목상완지수(ABI) 역시 엔젠시스군이 위약군 대비 0.25가 높았다(7개월, p=0.0262).
이번 결과는 당뇨병성 족부궤양에서 가장 많은 비중을 차지하며 그 시장이 매우 큰 것으로 알려진 신경허혈성 궤양에 대해 엔젠시스가 특히 효과가 있음을 보여준다.
목표하던 시험 대상자 수 보다 적은 규모에서도 통계적으로 유의미한 결과를 얻었다는 것은 매우 중요한 성과다.
DFU는 전세계적으로도 매우 중요한 질환으로서 2019년 시장규모는 9조원(70억불) 이상이었으며, 2027년에는 13조원을 넘을 것으로 예측하고 있다.
예를 들어 2017년 기준 전세계 당뇨병 환자는 4억5천만명인데, 이 중 19~34%에 해당하는 약 1억2천만명이 DFU를 앓고 있다. 회사는 이번 결과를 바탕으로 선정 및 제외기준 등 임상 프로토콜을 재정비하고 해당 분야에서의 전략적 파트너를 물색하고 있다.
이번 DFU 임상 3상의 총책임자 2인 중 데이비드 암스트롱(David Armstrong) 미국 서던캘리포니아대학교(University of Southern California) 의과대학 외과 교수는 “엔젠시스의 이번 DFU 미국 3상 중간 분석 데이터는 고무적인 결과로서 매우 흥미롭다. 이 분야는 전세계적으로 환자 수가 빠르게 증가하고 있고, 특별한 치료법이 없기 때문에 미충족의료수요(unmet medical need)가 매우 높다. 임상연구를 계속 진행하여 이 유망한 데이터를 확인할 수 있기를 고대한다”고 말했다.
바이오소재 기술기업 셀레믹스(대표이사 이용훈, 김효기)는 생물정보학(BI, Bioinformatics) 분석 파이프라인 고도화를 목적으로 스트랜드 라이프 사이언스(Strand Life Sciences)와 전략적 파트너십 계약을 체결했다고 17일 밝혔다.
스트랜드 라이프 사이언스는 2000년 설립된 이래 미국 내 임상검사실을 운영할 수 있는 미국병리학회(CAP, College of American Pathologists)인증을 획득하며 미국 식품의약국(FDA)과 국립보건원(NIH) 등 정부기관과 화이자, 존슨앤존슨, 일루미나, 애질런트 등의 글로벌 기업들을 상대로 110여개의 의약품에 관해 8만회에 이르는 임상실험 서비스를 제공한 최고 수준의 임상 유전체 분석 및 정밀의료 솔루션 기업이다.
최근 환자별로 맞춤형 치료를 제공하는 정밀의료가 새로운 의료의 패러다임으로 주목받고 있는 가운데 정밀의료를 위한 유전자 분석 뿐만 아니라 그 분석결과를 임상적으로 해석하는 수요가 폭발적으로 증가하고 있지만 현직의 임상의들이 이 수요를 모두 감당하기는 힘든 실정이다.
이번 파트너십 계약은 셀레믹스의 기존 유전자 분석서비스 파이프라인에 유전체 정보의 임상적 해석을 돕는 스트랜드 라이프 사이언스의 솔루션을 더하여 글로벌 정밀의료 시장에서의 점유율을 확대해 나가기 위한 것이라고 셀레믹스 관계자는 밝혔다.
이번 파트너십 계약에 따라 양사는 셀레믹스의 생물정보학 분석 솔루션과 스트랜드 라이프 사이언스의 임상 유전체분석 플랫폼인 ‘StrandOmics’를 통합하는 작업을 시작하였으며, 이를 통해 유전체 분석결과 뿐만 아니라 개인별 특성에 맞는 약물을 처방하는데 필요한 임상적 해석정보까지 받을 수 있게 되어 환자별 맞춤형 치료를 제공할 수 있게 된다.
스트랜드 라이프 사이언스의 CEO인 Ramesh Hariharan은 “최고 수준의 글로벌 기업들에 임상적 해석을 지원했던 경험을 토대로 셀레믹스와의 파트너십을 통해 차세대염기서열분석(NGS)시장에서 사업을 확장해 나갈 것”이라고 성명에서 발표하였다.
셀레믹스의 김효기 공동대표이사는 “이번 파트너십 계약을 통해 타겟 캡쳐 키트로 생물정보학적 데이터를 생성하는 것 뿐만 아니라 이 데이터에 대한 임상적 해석까지 제공하는 Sample-to-Report 전체 단계에 걸친 솔루션을 제공할 수 있을 것으로 기대한다”며, “이는 우리 회사 제품과 서비스의 경쟁력을 강화하여 시장점유율을 확대해 나가는데 큰 도움이 될 것이다”라고 밝혔다.
㈜헬릭스미스는 엔젠시스(VM202)를 사용하여 희귀 유전병인 근위축성 측삭경화증(ALS, 루게릭병)의 국내 임상 2a상 시험계획을 식품의약품안전처로부터 승인받았다.
이는 미국에서 이미 진행 중인 임상 2a상과 동일한 임상으로서 한국의 임상 데이터도 미국 허가 과정에 포함되는 구조다. 엔젠시스(VM202)는 미국 FDA로부터 ALS에 대한 희귀의약품(orphan drug)과 패스트트랙(fast track)으로 지정된 바 있다.
이에 따라 ALS 임상 2a상은 미국과 국내에서 진행된다. 지난 3월, 미국에서 첫 환자에 대한 투약이 이루어졌는데, 4개의 임상시험센터에서 진행 중이다.
국내에서는 한양대학교병원에서 진행된다. 임상 2a상 규모는 총 18명으로, 이 중 ⅓~½이 한국에서 등록될 것으로 예상하고 있다.
헬릭스미스는 ALS 미국 및 국내 임상 2a상을 마친 후 결과에 따라 통계적 검정력을 확보할 수 있는 규모로 임상 2b상을 진행할 계획이다.
엔젠시스(VM202)의 ALS 임상 2상은 2a와 2b의 2개 단계로 나누어 약물의 안전성과 유효성을 조사한다. 이번 임상의 가장 큰 특징은 엔젠시스를 환자에게 2개월 간격으로 3번 트리트먼트하는 것이다.
한 번 트리트먼트는 2주 간격으로 두 번 주사하는 것이다. 즉, 0일/14일, 60일/74일, 120일/134일에 주사가 이루어지는 것이다. 이는 지금까지 엔젠시스의 사용 빈도와 용량 중에서는 가장 높은 것이다.
이에 따라 주평가 지표는 현재 방법의 안전성으로서 임상 기간 동안 발생된 중대한 이상반응의 발생을 조사한다.
이와 함께 유효성 지표도 측정되는 바, 예를 들면 (1) ALS 환자의 신체 기능을 측정하는 ALSFRS-r의 기저치 대비 변화, (2) 근육 기능 및 강도의 변화, (3) 질병 특이적 및 환자 자가보고에 의한 건강 상태 변화 정도, (4) 변화에 대한 환자의 전반적인 인상, (5) 변화에 대한 전반적인 변화 인상, (6) 호흡 기능 및 생존에 미치는 효과, (7) 근육위축 생체표지자의 변화량 등이 있다.
헬릭스미스 김선영 대표이사는 “ALS는 글로벌 제약 기업들은 물론 사회적, 정치적으로 매우 큰 관심을 받는 특별한 질환이다. 대부분의 ALS는 아직도 그 원인이 분명히 밝혀지지 않았는데, 미국 FDA가 허가한 의약품은 단지 2개로서 그 효과가 미미하다”며, “미국과 국내에서 진행되는 ALS 임상 2a상에서 엔젠시스(VM202)의 안전성과 유효성이 입증될 경우 이는 ALS 시장은 물론 회사가치에도 큰 임팩트를 줄 것이다”라고 말했다.
한편, 근위축성 측삭경화증(ALS)은 치명적인 진행성 신경근육 질환으로 루게릭병이라고도 불린다. 근육의 움직임을 조절하는 운동뉴런(신경세포)이 파괴되면서 모든 종류의 자발적 움직임이 불가능해지고, 결국 숨쉬기에 관여하는 근육인 횡경막의 운동이 멈춰서 사망에 이른다.
대략 2만명 중 1명 꼴로 환자가 발견되며, 현재 미국에는 3만명 정도의 환자가 있는 것으로 알려져 있다. 환자의 숫자가 적은 것 같지만, ALS는 글로벌 제약 기업들은 물론 사회적, 정치적으로 매우 큰 관심을 받는 특별한 질환이다.
예를 들어 미국 FDA는 ALS 치료제를 개발을 장려하기 위해 가이드라인을 별도로 만들어 규제 장벽을 낮춰 줄 정도이다. 대부분의 ALS는 아직도 그 원인이 분명히 밝혀지지 않았는데, 미국 FDA가 허가한 의약은 단지 2개로서 그 효과가 미미하다.
헬릭스미스의 엔젠시스(VM202)는 간세포성장인자(HGF) 단백질을 발현하는 플라스미드 DNA로 구성된 약물이다. 지난 15년 간의 연구와 임상시험을 통해 간단한 근육주사로 생체에서 HGF 단백질을 생산하여 신경 재생, 혈관 생성, 근육 위축 방지 등의 효과를 나타낼 수 있음을 밝힌 바 있다.
글로벌 토탈 메디컬 에스테틱 전문 기업 휴젤㈜(대표집행임원 손지훈)은 지난 15일(현지시각) 미국식품의약국(FDA)으로부터 ‘레티보(Letybo)’에 대한 품목허가 신청서(BLA)를 접수하여 심사에 착수한다는 공문을(Acceptable For Review)를 받았다고 밝혔다.
이에앞서 휴젤은 2015년 미국 현지 시장 진출을 위한 임상 3상에 착수했으며, 지난 3월 31일(현지시각) FDA에 미간주름을 적응증으로 자사 보툴리눔 톡신 제제 ‘레티보’의 50유닛(Unit)과 100유닛(Unit)에 대한 품목허가 신청서(BLA)를 제출한 바 있다.
FDA 발송 공문에 따르면, 전문의약품 신청자 수수료법(Prescription Drug User Fee Act, PDUFA)에 따라 품목허가 심사 기한은 2022년 3월 31일이다.
휴젤의 미국 사업을 전개해 나갈 휴젤아메리카 대표 제임스 하트만(James P. Hartman)은 “FDA의품목허가신청서승인은미국내영향력있는메디컬에스테틱기업으로발돋움하려는기업목표에한걸음다가선중요한이정표”라면서 “성장을거듭하는메디컬에스테틱시장에서휴젤아메리카가핵심플레이어로부상할수있길기대한다”고말했다.
약 2조원으로 추정되는 미국 보툴리눔 톡신 시장은 2029년까지 연평균 약 10%의 높은 성장세를 이어갈 것으로 예상된다.
특히, 유럽 시장과 함께 약 5조 원 규모 전 세계 시장의 70%를 차지하는데다 단일 국가로는 세계 최대 규모를 차지하는 만큼 국내 기업에게는 글로벌 시장 내 자사 제품의 영향력 확대를 위한 필수 전진 기지로 꼽히고 있다.
이에 휴젤은 세계 최대 시장 미국에서 혁신적인 시장 진입전략 실행 및 수익성 극대화를 목표로 현지 유통 및 판매의 직접 진출을 선언하고 지난 2018년 10월 오스트리아 소재 메디컬 에스테틱 전문 제약사 크로마(Croma)와 함께 미국 현지 자회사 ‘휴젤 아메리카’를 설립, 현지 시장 수요 확대 및 성공적인 진입을 위한 전략을 구상 중에 있다.
휴젤 관계자는 “한국 시장에 비해 미국 톡신 시장의 전체 규모는 크지만 보툴리눔 톡신 제품에 대한 경험률은 낮기 때문에, 휴젤의 진출은 미국의 톡신 시장 자체를 확장하는 데 기여할 것”이라면서 “전략적인 영업과 마케팅을 통한 현지 시장 수요 확대를 통해 진출 3년 내 현지 TOP 3 브랜드로 도약하겠다”고 말했다.
앞서 중국 시장에서 지난해 10월 국내 최초로 보툴리눔 톡신 제제 ‘레티보(중국 수출명)’의 품목허가를 획득하며 세계 영토 확장의 본격적인 신호탄을 쏘아 올렸으며 올해 하반기 유럽 시장에서의 품목허가 획득도 앞두고 있다.
휴젤은 중국과 유럽에 이어 내년 미국 보툴리눔 톡신 시장 진출을 마무리 짓고 향후 3년 이내 보툴리눔 톡신 진출국을 28개국에서 59개국으로 늘린다는 목표다.
유럽과 미국을 포함한 보툴리눔 톡신 수출국이 59개국으로 확대되면 휴젤은 약 5조 규모의 글로벌 톡신 시장의 95%를 커버하게 된다.
헬릭스미스가 개발한 새로운 플라스미드 DNA 유전자치료 기술이 중국 특허 등록에 성공했다고 16일 밝혔다.
헬릭스미스는 중국 특허청으로부터 2035년까지 HGF(간세포성장인자)와 SDF-1α(기질세포유발인자1α) 유전자의 조합을 통한 말초동맥질환 치료 기술의 독점 권리를 보장받게 됐다.
HGF는 엔젠시스(VM202)를 통해, SDF-1α는 플라스미드 DNA 제품 ‘pIKO(피아이코)’를 통해 전달된다.
pIKO는 헬릭스미스 연구팀이 개발한 신규 유전자치료제다. 선도제품인 엔젠시스의 생물학적 활성을 크게 높이고, 질환에 대한 적용 범위를 확대시킬 수 있는 제품이다. 엔젠시스에 탑재된 HGF 유전자와 상호 작용을 통해 혈관형성 과정에서 시너지 효과를 낼 수 있는 유전자를 발굴하던 중에 개발된 것이다.
엔젠시스는 그 자체로도 여러 질환들에서 효능이 있지만, 혈관생성 활성을 증가시킬 수 있다면 그 적용 범위가 더욱 확대될 수 있다.
이에 헬릭스미스 연구진은 HGF와 함께 사용했을 때 혈관생성 활성이 추가적 혹은 시너지적으로 증가할 수 있는 유전자들을 스크리닝했었다. 이 과정에서 SDF-1α 유전자를 발굴했고, 이를 발현하는 pIKO를 만들게 된 것이다.
중증하지허혈 동물모델에서 엔젠시스 단독 투여보다 pIKO와 병용 투여 시 더욱 뛰어난 치료 효과를 입증했다. pIKO는 엔젠시스와 복합 사용 시에 다양한 종류의 말초동맥질환에 사용될 수 있다.
이 기술은 지난 2017년 국내에서, 2019년 일본에서, 2020년 유럽에서 등록되었는 바, 중국은 4번째로 등록된 시장권이다.
중국에서 말초동맥질환 환자는 2017년 기준 약 4천만명으로 추정되는데 그 범위가 넓어 당뇨병성 혈관질환, 중증하지허혈, 파행증, 당뇨발 등의 질환들이 이에 속한다. 상당수의 말초동맥 환자는 당뇨병과 겹친다.
고혈당이 혈관을 좁히거나 막을 수 있기 때문이다. 중국의 당뇨병 환자는 약 1억명으로 추산되는데 전증 환자까지 포함한다면 전체 인구 수의 약 10% 정도로 보고 있다.
헬릭스미스는 이미 중국에서 파트너사와 함께 중증하지허혈(CLI)로 임상 3상을 실시하고 있다. CLI는 가장 극단적인 형태의 말초동맥질환이다.
pIKO 기술은 엔젠시스의 치료 효과를 높일 수 있기 때문에 엔젠시스와 병용 투여하여 치료효과를 증대시키고 적용 질환의 범위를 넓힐 수 있어 시장 확대 효과가 있다. 특히 이번 특허 획득을 통해 엔젠시스 복제품의 조기 출현을 근본적으로 막을 수도 있다.
추후 나타날지 모르는 바이오시밀러는 pIKO와 엔젠시스를 병용 투여하는 특허로 인해 시장 경쟁력을 상실하기 때문이다.
헬릭스미스 유승신 대표이사는 “헬릭스미스는 엔젠시스를 중심으로 많은 차세대 플라스미드 DNA 파이프라인을 확보하고 있다. 그 중 하나인 pIKO는 말초동맥질환에서 엔젠시스의 활성을 증가시킬 수 있기 때문에 엔젠시스 시장을 더욱 확대시켜 나갈 수 있다. 특히 이를 통해 바이오시밀러의 등장을 원천적으로 차단할 수 있는 기회를 만들었다”고 말했다.
(주)팜젠사이언스(대표 박희덕, 김혜연, 구 우리들제약)가 여말희 전무를 바이오신약연구본부장으로 영입했다고 16일 밝혔다. 여말희 전무는 연세대학교 의과대학에서 박사학위 취득 후, 아주대학교 의과대학에서 특임교수를 지낸 바 있다.
이후 CJ제일제당 센터장, ㈜아이엠디팜 연구소장, ㈜하나제약 신약연구실장을 역임한 바 있다. 여말희 전무는 소화기질환 중개연구자로 소화기질환의 발병기전에서부터 소화기질환 신약 개발에 풍부한 경험을 갖고 있다.
팜젠사이언스는 신약개발 역량을 갖춘 기업으로 도약하기 위해, 여말희 전무를 영입하여 내부에 신약개발 동력을 확보하고, 동시에 서울대 생명공학공동연구원, 가톨릭대학교 의생명산업연구원, 한국생명과학연구원 등 외부기관들과 협력체계를 구성하는 오픈이노베이션을 적극 추진한다는 계획이다.
팜젠사이언스는 서울대 생명공학공동연구원과 ‘AI.빅데이터 활용 바이오신약추진단’을 신설하고 바이오 신약 공동연구 계약을 체결한 바 있다.
식품의약품안전처 자료에 따르면 전문의약품의 온라인 판매 광고 적발은 2016년 2만4928건에서 2019년 3만7343건으로 4년 새 50% 가까이 증가했다.
최근 5년 간(2015년~2020년 8월) 총 15만5435건의 광고가 적발된 가운데 이 중 7%(10,255건)는 피부질환 치료제가 차지하는 것으로 나타났다.
이상준 대한피부과의사회 회장(아름다운나라피부과의원)은 “전문의약품은 반드시 의료진의 처방 이 필요함에도, 확인되지 않은 온라인 직구 사이트를 통해 불법 거래되는 사례가 늘고 있다. 피부과 영역에서도 이러한 불법 유통 사례가 많은 것으로 확인 되고 있다. 최근엔 판매 행위가 중고 거래 플랫폼과 SNS 등으로 확대 되면서 의료계의 우려의 목소리가 커지고 있다”고 전했다.
대표적인 거래 품목에는 탈모치료제가 있다. 탈모는 원인과 증상에 따라 여러 종류로 나눠지는데 국내에서 가장 흔한 유형은 남성형 탈모이다.
남성형 탈모 치료에는 호르몬을 억제하는 피나스테리드 등의 5알파 환원효소 억제제 약물치료가 주로 사용된다. 피나스테리드의 오리지널 제제는 ‘프로페시아’인데, 현재 직구 문제가 되고 있는 제품은 국내 허가를 받지 않은 제네릭 제제인 ‘핀페시아’로 알려져 있다.
국내 허가된 제품들과 비교해 가격이 저렴하다는 점 때문에 불법임을 알고도 이를 찾는 탈모 환자들이 많은 상황이다.
문제는 핀페시아가 국내에 허가된 의약품이 아니기 때문에 효능을 담보할 수 없고, 부작용 우려가 크다는 점이다.
실제 탈모 환자들이 활동하는 온라인 커뮤니티에는 핀페시아 복용 후 부작용을 호소하는 게시글이 올라오고 있다.
주로 언급되는 부작용은 발기부전, 사정장애, 무기력증, 여성형유방증이 있다. 또 오리지널 제제를 복용하다 핀페시아로 바꾼 후 탈모 증상이 오히려 더 악화되었다는 내용의 게시글도 다수 확인된다.
탈모 모발이식을 주로하는 조항래 대한피부과의사회 총무이사(오킴스피부과 원장)는 “탈모는 유형에 따라 치료법이 전혀 다르기 때문에 반드시 전문의의 올바른 진단이 선행 되어야 한다.
또한 핀페시아와 같은 무허가 제네릭 제제는 오리지널 제제와 효능, 안전성이 동일하다는 검증이 되지 않았을 뿐만 아니라, 유통 과정도 불분명해 불순물 혼입 위험이 높고 부작용 우려가 큰 상황이다”고 전했다.
이러한 불법 거래는 탈모치료제에만 국한되지 않는다. 여드름 치료에 사용되는 이소트레티노인 제네릭 제제인 ‘아큐파인’의 불법 거래도 기승을 부리고 있다.
해당 제제는 태아 기형 등 부작용 우려 때문에 해당 약을 처방 받을 때에는 반드시 전문의의 진단과 처방이 필요하다. 하지만 이 약 또한 SNS에서 검색만 하면 구매대행 업체를 쉽게 찾을 수 있다.
이외에도 지난해 한국소비자원의 발표에 따르면 포진치료에 사용하는 아시클로버 제제 또한 해외 불법사이트 및 구매대행사이트에서 거래된 것으로 나타났다. 해당 제제는 현재까지도 포털 사이트에서 검색만 하면 구매대행 게시글을 쉽게 찾을 수 있다.
이러한 전문의약품 거래는 현행법상 명백히 불법이다.
약사법에 따라 약국 개설자가 아니면 의약품을 판매하거나 판매할 목적으로 취득할 수 없으며(제44조, 제50조), 정보통신망을 통해 의약품 판매를 알선하거나 광고, 판매하는 행위를 금지하고 있다(제61조2).
하지만 보건당국의 감시와 처벌이 제대로 이뤄지지 않고 있다는 지적이다.
해외직구의 경우 해외 IP로 등록된 사이트가 많아 추적이 어려운 경우가 있으며, 약사법상은 불법이지만 관세법상 소액·소량 의약품을 자가사용 목적으로 수입하는 경우 수입 신고 및 관세를 면제하고 있는 탓에 허점이 있다.
또 중고 거래 플랫폼이나 SNS 등을 통한 거래는 개인과 개인으로 진행되기 때문에 모든 거래를 일일이 감시하는 것이 현실적으로 어렵다.
대한피부과의사회는 좀 더 현실적인 처벌 방안이 필요하다는 입장이다.
이상준 회장은 “전문의약품 오남용은 국민 건강과 직결되는 문제인 만큼 정부 차원에서의 대응이 시급해 보인다. 현재 약사법 상에서는 판매자만 처벌이 되는데 앞으로는 구매자에 대한 처벌도 필요할 것으로 생각된다. 작년 국회에서도 쌍방 처벌에 대한 법안이 발의된 것으로 알고 있다. 이외에도 대국민 신고제 등을 활용해 법망을 피해가는 사례가 없게끔 보다 구체적인 방안이 마련되어야 할 것이다”고 전했다.
이어 이 회장은 “특히 피부 질환은 중증 질환 대비 가볍게 여겨지는 경우가 많아 치료제의 불법유통도 더 쉽게 이뤄지는 것 같다. 하지만 약물의 부작용은 피부뿐 아니라 전신에 걸쳐 영향을 미칠 수 있기 때문에 주의가 필요하다. 꼭 피부과 전문의를 찾아 먼저 진단 받으신 후 합법적인 과정을 통해 약을 처방 받으시길 바란다”고 당부했다.
◆의료/병원/바이오벤처 |
2021. 6. 15. 19:28 |
Posted by 김종필 기자 열씨미
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치매 영상 분석 AI SW ‘pT’ 상용화...휴런과 공동 개발
길병원신경과 노영 교수, 세계 최초 타우 PET 기반
가천대 길병원은 신경과 노영 교수가 신경질환 전문 의료 AI(인공지능) 회사 휴런과 공동으로 개발한 타우 영상(양전자단층촬영, PET) 기반 치매영상분석 SW가 지난 4일 식품의약품안전처로부터 의료기기 판매허가를 받는데 성공했다고 14일 밝혔다.
이는 세계 최초로 타우 PET 기반 치매영상분석 SW를 상용화한 사례이다.
타우 단백질은 베타 아밀로이드와 함께 노인성 치매의 가장 주된 원인인 알츠하이머병의 주요 병리 물질이다.
그러나 아밀로이드 단백질은 70대 이상의 고령 인구의 일부에서는 알츠하이머병 여부와 상관없이 침착될 수 있고, 아밀로이드 단백질의 양은 치매 증상과 크게 상관관계가 없다.
반면, 타우 단백질은 인지 기능 및 병의 진행 정도, 뇌의 위축 등과 밀접하게 관련이 돼 타우 단백질을 이용한 바이오마커는 알츠하이머병의 조기 진단 및 예후 예측에 중요한 정보를 제공할 수 있다.
이번 기술은 양전자단층촬영(PET)기기로 촬영한 과인산화된 타우 단백질의 응집체를 인공지능 기법을 이용해 보다 빠르고 정확하게 정량화, 표준화된 섭취계수율(Standardized Uptake Value Ratio, SUVR)을 계산하고, 타우 단백질의 침착 정도를 판단하는 브락 스테이징(Braak & Braak staging)에 대한 정보를 제공한다.
노영 교수팀은 가천대 뇌과학연구원에서 2014년 1세대 타우 PET 임상 시험을 시작해 2018년부터는 민감도와 특이도가 보다 향상된 2세대 타우 PET의 임상시험을 진행하고 있다.
노영 교수는 휴런과 공동으로 ATN(아밀로이드 베타, 타우, 신경퇴행) 분류에 입각한 ‘종합치매진단솔루션’을 개발하고 있다. 이를 통해, 기존에 불가능했던 정밀한 치매 진단 및 예후 예측을 가능하게 하는 것이 목표이다.
이 솔루션이 개발되면, 치매 조기진단을 통한 치매 환자들의 삶의 질 개선은 물론, 기존 0%에 가까웠던 치매신약개발 성공률을 크게 향상시킬 수 있을 것으로 기대된다.
노영 교수와 휴런은 국내 최초로 미국 FDA 및 유럽 CE 허가를 동시에 받은 베타아밀로이드 기반 치매영상분석 SW인 ‘pAb’를 공동 개발한 바 있다.
이번 ‘pT’ 허가를 통해 베타아밀로이드와 타우 두 가지 병리 물질을 빠르고 정확하게 평가함으로써, 보다 정밀한 치매 진단 및 병기구분에 필요한 정보를 제공하는 분석 도구(tool)을 시장에 제공할 수 있게 됐다.
특히, 지난 8일 미국 FDA가 2003년 이후 18년 만에 처음으로 바이오젠과 일본 에자이가 공동 개발한 알츠하이머 치료제 아두카누맙(aducanumab)을 치매 치료제로 조건부 승인하며, 마지막 승인 조건인 ‘임상 4상’의 성패 여부에 전 세계의 이목이 집중되고 있다.
이와 같은 치매 치료제에 적합한 치료 적응증이 되는 환자의 정확한 선정 및 치료 효과 판정에 휴런의 pAb 및 pT는 유용하게 사용될 수 있다.
이 기술은 보건복지부 및 한국보건산업진흥원에서 지원하는 연구중심병원 육성 R&D 사업의 일환으로 개발됐다.
휴런의 신동훈 대표는 “치매 치료제 시장은 ‘신약개발의 무덤’으로 불릴 만큼 성공률이 낮은데, 이 주요 원인 중 하나는 바이오마커가 부족하기 때문”이라며 “휴런의 제품은 알츠하이머병의 원인 물질인 베타아밀로이드와 타우 단백질을 정확하게 확인 가능한 바이오마커로 활용성이 높다”고 말했다.
한편, 휴런은 가천대 길병원 신경과 신동훈 교수가 2017년 설립한 뇌신경질환 전문 의료AI(인공지능) 회사이다.
현재 치매, 파킨슨병, 뇌졸중 등 뇌신경질환 대상 30여 개의 파이프라인을 개발 중이다. 세계 최초로 개발된 파킨슨병 진단/분석 보조 인공지능(AI) SW를 통해 유럽 CE 인증 및 식품의약품안전처 의료기기 허가(2, 3등급)를 받았다.
글로벌 신약개발기업 엔지켐생명과학(대표이사 손기영, 183490)은 2021 바이오 코리아(BIO KOREA)에서 ‘암환자의 생존율 개선을 위한 면역항암요법의 최신 연구’ 주제로 컨퍼런스 세션을 주관(좌장: 박갑주 박사)하였다고 밝혔다.
이와 더불어 엔지켐생명과학은 신약후보물질 EC-18의 적응증인 항암화학방사선요법으로 인한 구강점막염과, 면역관문억제제와의 병용 요법에 대한 글로벌 라이센싱 계획도 발표했다.
올해로 16회를 맞은 바이오 코리아는 6월 9일부터 11일까지 사흘간 개최되었으며, 한국보건산업진흥원이 주최, 보건복지부가 후원하는 국제적 정보교류 및 기술 거래의 장이자 대한민국 대표 바이오·헬스산업 컨벤션으로 코로나 팬데믹 상황임에도 불구하고 총 53개국 680여개 기업이 참여하였고 2만명 이상이 참관하였다.
엔지켐생명과학은 최신 항암 치료제 중 가장 주목받고 있는 면역항암제를 핵심 주제로 ‘암환자의 생존율 개선을 위한 면역항암요법의 최신 연구’ 라는 제목으로 박갑주 박사를 좌장으로 하고 국내외 면역항암제 임상 관련 전문가들을 연사로 초청하여 컨퍼런스 세션을 진행하였다.
특히 엔지켐생명과학의 과학기술자문위원(SAB)이자 임상 면역종양학의 세계적 권위자인 듀크 의과대학의 제프 크로포드(Jeffrey Crawford, MD) 교수는 엔지켐생명과학의 신약후보물질인 EC-18이 면역억제 종양미세환경(TME)을 일으키는 근본 원인인 세포외 아데노신(extracellular adenosine, eADO)을 제거하여 면역관문억제제와의 병용 치료제로서 강력한 시너지 효과를 발휘한다는 연구 결과를 발표하여 큰 관심을 받았다.
또한 실시간 온라인으로 진행된 비즈니스 포럼에서는 EC-18의 적응증인 구강점막염에 대해 글로벌 임상2상 연구가 3분기에 탑라인 결과를 발표할 수 있을 것이라고 밝혀 주목을 받았고, 아울러 향후 면역관문억제제와의 병용 요법에 대한 글로벌 라이센싱 계획도 소개하였다.
엔지켐생명과학 박갑주 박사는 "이번 2021 BIO KOREA에서 엔지켐생명과학은 컨퍼런스 세션을 주관하여 EC-18의 면역관문억제제와의 병용 치료제에 대한 개발의 리더십을 인정 받게 되었다. 그리고 주요 적응증에 대한 임상2상 결과로 글로벌 제약회사들과 전략적 기술 라이센싱 및 파트너십을 이뤄낼 것"이라고 강조했다.
생체신호 기반 헬스케어 플랫폼 기업 에이티센스(대표이사 정종욱)가 웨어러블 심전도 검사기로 유럽 시장에 진출한다.
에이티센스는 자사의 웨어러블 심전도 검사기 ‘에이티패치’(AT-Patch, ATP-C130) 제품에 대해 그리스의 의료기기 유통 전문기업인 에나메드(EnaMed)와 최소 24억 규모의 수출 계약을 체결했다고 15일 밝혔다.
수출품인 에이티패치는 유럽 CE 의료기기 인증과 영국 MHRA(의약품건강관리제품규제청) 의료기기 등록이 완료된 제품으로 최장 14일 동안 사용해 심장질환의 조기진단과 예방치료의 길을 여는 국내 첫 장기 연속 심전도 검사기이다.
이번 계약에 따라 에이티센스는 최소 24억원(미화 210만 달러) 규모의 에이티패치를 그리스에 수출하며, 에나메드는 그리스의 병의원에 판매·보급한다.
에이티센스 영업마케팅본부장 김훈 전무는 "유럽의 대부분 국가에서 요구하는 실사용 레퍼런스를 유럽연합 역내에서 확보할 수 있게 되었다는데 의의가 있다"며, "인허가 못지않게 높은 문턱을 넘게 되는 만큼 유럽의 전문 진단용 의료기기 시장 진출의 교두보로 활용하겠다"고 말했다.
에이티패치는 장기 연속 심전도 검사에 대한 국내 건강보험 수가 신설을 이끌고 있으며, 현재 미국, 영국, 일본 등 약 12개국의 유통사들이 수입·판매를 타진하고 있는 시장 선도 제품이다.
서정선 마크로젠 회장이 서울대학교 총동창회가 수여하는 제23회 관악대상을 수상했다. 서회장은 아시아 정밀의학 선도 및 한국 바이오산업 발전에 크게 기여한 공로를 인정받았다
서울대학교 총동창회는 매년 모교의 발전뿐만 아니라 사회 각 분야에서 훌륭한 업적을 쌓아 국가와 사회에 공헌하여 명예를 높인 동문에 관악대상을 수여하고 있다.
서정선 회장은 서울대학교 의과대학을 졸업하고 서울대학교 대학원에서 의학박사학위를 받았다. 1983년부터 34년간 서울대 의대 교수를 역임했으며 2018년 정년퇴임 후 현재 서울대 분당병원 석좌연구교수로 재직 중 이다.
총 180편 이상의 SCI급 논문을 발표하고 총 피인용횟수가 12,000번을 넘는 한국의 대표적인 기초의학자이다.
1997년 서울대 교수로 재직 중 유전체 의학 연구소를 모태로 창업한 마크로젠은 한국 최초 코스닥 상장 벤처로 시작하여 160개국 1만 8천여명의 고객에게 서비스를 제공하는 글로벌 정밀의학 선도기업으로 자리매김했으며 한국 바이오 산업의 역사로 인정받고 있다.
서정선 회장은 지난 40여 년간 선구적 연구 및 사업 활동으로 게놈 연구 불모지 한국이, 유전체 분야 선진국대열에 진입하는데 크게 기여하고 우수한 인재들의 연구 활동을 지원해 온 공로를 인정받아 이번 상을 받게 됐다.
서정선 회장은 2001년 한국인 게놈 지도 초안 완성 이후 세계 최초 고해상도 북방계 아시안인 게놈 분석 완료(2009), 세계 최고 정확도의 한국인 표준 유전체 지도 완성(2016), 그리고 아시아인 유전체 분석 연구(2019) 등 3 편의 논문을 국제 학술지 ‘네이처(Nature)’ 본지에 발표했다. 최근까지 네이처와 네이처 자매지에 총 17편의 논문을 발표해 학계의 주목을 받아왔다.
㈜마크로젠 주식 10만주를 모교 발전기금에 기증하여 IT 기반 교육의 새로운 틀을 만드는 등 미래 정밀의학을 주도해나갈 후학 양성을 위한 노력도 기울여 왔다.
◆의료/병원/바이오벤처 |
2021. 6. 12. 07:10 |
Posted by 김종필 기자 열씨미
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소아당뇨인협회, 코로나19 극복 KF마스크 25,000장 기부
한국소아당뇨인협회(이하 ‘당뇨협회’ 이사장 박호영, 회장 김광훈)는 6월 11일 당뇨협회 본부에서 2,075만원 상당의 마스크 25,000장(아동용 20,000장 성인용 5,000장)을 적십자사 등 주요기관에 기부했다.
이번 전달식은 코로나19 백신 접종 대상이 아닌 아동들이 본격적인 무더위를 맞아 마스크 수요가 급증할 것으로 판단한 협회가, 감염확대 가능성을 사전에 차단하기 위해 다량의 마스크를 필요한 기관에 전달하기 위한 차원에서 진행한 것이다.
이날 한국소아당뇨협회 박호영 이사장은 “코로나19는 활동이 많은 아동의 경우 여름철에 더욱 발생률이 높을 수 있으며, 특히 백신 접종 대상이 아닌 아동에게는 유일한 코로나19 예방책이 마스크 착용이라고 할 수 있다. 현재 백신 접종률이 매우 빠른 상황이므로 이번 여름만 무사히 지나면 아동들의 백신 접종도 가능해 질 수 있으므로, 그때까지 조금이나마 도움이 되길 바란다”고 강조했다.
또 소아당뇨인협회 심영은 상임이사는 “감염에 취약한 아이들이 여름철에 마스크 수요가 굉장이 증가할 것으로 판단돼 우려스러웠다. 그런 상황에서 당뇨 환아들을 비롯한 아이들의 감염 예방을 위해 이번에 마스크를 전달하게 되어 매우 기쁘고 의미있게 생각한다”고 밝혔다.
한편 이번에 기부되는 KF마스크는 대한적십자중앙회에 아동용 10,000장, 서울대학교 어린이병원에 아동용 10,000장, 사단법인 보건교육포럼에 성인용 5,000장이 전달되며, 전달식 이후 각 기관에 택배로 발송됐다.
㈜헬릭스미스가 10일부터 9일간 개최되는 ‘바이오 디지털(BIO Digital) 2021’에서 발표한다. 이번 행사에서 헬릭스미스는 회사와 후보물질들에 대한 개발 현황을 전반적으로 소개하고, 특히 엔젠시스(VM202)의 임상개발 현황을 중점적으로 발표할 예정이다.
‘바이오 디지털(BIO Digital)’은 미국바이오협회가 주관하는 세계 최대 규모의 국제 바이오 비즈니스 행사다. 1993년부터 매년 미국의 주요 도시에서 개최되고 있으며, 올해는 코로나19로 인해 온라인으로 진행된다.
10일과 11일에는 참가 기업들의 발표가, 14일부터 18일까지는 일대일 바이오 파트너링이 진행된다. 약 2,900개 이상의 바이오 기업에서 5,000명 이상의 관계자들이 참가할 예정이다.
헬릭스미스는 이번 발표에서 회사가 유전자치료 분야 전반에 걸쳐 플랫폼 기술을 갖고 있음을 강조하고, 이미 플라스미드 DNA, AAV, CAR-T 등 다양한 유전자치료제를 개발하여 임상 중이거나 준비 중임을 밝힐 예정이다.
발표의 핵심은 세계 최초로 유전자치료를 이용하여 당뇨병성 신경병증(DPN)을 근본적으로 치료하는 임상 3상이 진행 중임을 알리고, 이미 실시한 DPN 임상 2상, 3상 데이터를 통해 엔젠시스(VM202)가 탁월한 유효성과 재생 능력이 있음을 강조하는 것이다.
발표는 엔젠시스(VM202)에 대해 라이센싱, 글로벌 및 지역 판매권 이전, 공동 임상 등 다양한 파트너링 기회가 있음을 밝히며 마무리할 예정이다.
헬릭스미스 김선영 대표는 “업계 전문가들이 모인 최대 규모 컨퍼런스에서 우리사의 연구개발 및 임상 현황을 발표할 수 있어 영광스럽다. 글로벌 제약·바이오사들에게 자사의 기술력을 적극 홍보하여 긍정적인 결과를 내도록 노력하겠다”라고 말했다.
한편, 헬릭스미스의 ‘엔젠시스(VM202)’는 당뇨병성 신경병증(DPN)에 대한 두 번째 미국 임상 3상(3-2)을 활발하게 진행 중이다.
근위축성 측삭경화증(ALS) 미국 임상 2a상은 지난 3월 첫 투약을 시작했으며, 샤르코마리투스병(CMT)에 대한 임상 1/2a상은 지난 달 마지막 환자 투약을 완료 후 추적 관찰 중에 있다.
‘엔젠시스(VM202)’는 HGF 단백질을 발현하는 플라스미드 DNA 유전자치료제다. 단순히 통증을 관리하는 것이 아니라, 혈관 생성 및 신경 재생 효과를 통해 신경병증의 근본 원인을 공략한다.
미국 FDA에서는 ALS 치료제로서 엔젠시스(VM202-ALS)에 대해 2014년 희귀의약품(Orphan Drug)과 2016년 패스트트랙(Fast Track)으로, DPN 치료제로서 엔젠시스(VM202-DPN)에 대해 2018년 첨단재생의약치료제(RMAT)로 지정한 바 있다.
㈜팜젠사이언스(대표 박희덕, 김혜연, 구 우리들제약)가 제약, 바이오 기업의 사회적 책무를 다하고, 임직원의 건강한 근무여건 보장을 위해 코로나19 백신접종 유급휴가를 시행한다고 9일 밝혔다.
팜젠사이언스는 백신 접종을 맞은 임직원을 대상으로 접종 당일과 증세에 따라 다음날도 유급 휴가를 지급한다. 백신 종류에 따라 1차와 2차, 두 차례의 접종이 필요할 경우 최대 4일의 유급 휴가를 지급한다는 방침이다.
이 같은 조치는 지난 1일 정부가 예비군과 민방위 대원 등에게 얀센 백신 100만 명분에 대한 접수를 받음에 따라, 임직원의 백신 접종을 적극 독려하기 위해 결정됐다. 특히 병의원이나 약국 등 의료기관과 업무 연관성이 높은 만큼, 직원들의 건강을 고려했다는 게 회사측 설명이다.
팜젠사이언스는 잔여 백신(예약 취소 분)을 당일에 접종해도, 즉시 퇴근조치하고 휴가를 부여해 접종을 장려할 계획이라고 밝혔다.
헬릭스미스가 개발한 식물성 복합추출물 ‘천마등복합추출물(HX106)’이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 신규식품원료(NDI, New Dietary Ingredient)로 승인 받았다. NDI 인증은 미국 FDA로부터 원료의 안전성을 입증 받아 새로운 건강식품 원료로 인정받는 제도다
HX106은 ㈜헬릭스미스 연구팀이 개발한 식물성 복합추출물로 기억력, 특히 작업기억(working memory)을 개선하는 효과가 있다.
작업기억은 순간적으로 정보를 의식적으로 처리하는 능력으로 지적 생활에 매우 중요한 역할을 한다. 알츠하이머병과 같은 치매 질환 환자들에서는 작업기억 감퇴가 흔히 확인된다.
HX106은 이미 이중맹검 인체적용시험을 통해 작업기억력 향상을 입증하였고, 2015년 식품의약품안전처로부터 개별인정형 원료로 허가받은 바 있다.
앞선 기초 연구에서 HX106은 알츠하이머병의 원인으로 알려진 아밀로이드 베타와 타우 단백질의 응집을 억제하는 것으로 밝혀졌으며, 알츠하이머병 치매 동물 모델에서 뚜렷한 질병 개선 효과를 보여주었다.
또한 HX106은 주의력결핍 과잉행동장애(ADHD) 환아를 대상으로 한 인체시험에서도 기존 치료제인 메틸페니데이트와 병용 투여할 경우 치료 효과가 높아지는 것을 확인하여 국제학술지에 발표한 바도 있다.
식물성 복합추출물에 대해 관대한 아시아권과 달리 자국 내에서의 새로운 원료에 대해서는 엄격한 기준을 적용하고 있는 미국 FDA로부터 HX106의 안전성을 인정받음으로써 헬릭스미스는 미국의 거대한 기능성식품 시장에 진출할 수 있게 되었다.
한편, 헬릭스미스는 이번 NDI 승인을 계기로 미국 시장에서 HX106의 사업 파트너 확보를 본격 추진한다. 먼저 HX106을 기억력 개선과 치매 예방을 위한 제품으로 론칭할 글로벌 기업을 물색하고 있으며, ADHD의 경우 관련 의약품과의 병용투여 임상시험을 진행할 기업을 찾을 예정이다.
헬릭스미스 유승신 대표이사는 “HX106은 안전성이 잘 알려져 있는 식물로 구성된 제품이다. 이전의 연구 및 논문 발표를 통해 기억력 개선은 물론 알츠하이머병 예방 및 치료에도 사용될 수 있는 가능성을 보여주었다. 이번 미국 FDA의 NDI 승인은 HX106 미국 시장 진출에 있어서 마지막 관문을 통화한 것이기에, 향후 사업화에 거는 기대가 크다”고 말했다.
