레코르다티, '콰지바' 건강보험 급여 등재

레코르다티, '콰지바' 건강보험 급여 등재

고위험군 및 재발성·불응성 신경모세포종 치료제
 

레코르다티코리아(아시아 대표 이연재)는 고위험군 및 재발성·불응성 신경모세포종 면역치료제인 ‘콰지바 (성분명: 디누툭시맙베타)’가 보건복지부 고시에 따라 12월 1일부터 건강보험 급여를 적용 받는다고 밝혔다.

‘콰지바’ 허가 전까지 국내에는 고위험군 및 재발성·불응성 신경모세포종 환자에 대해 허가된 면역치료제가 없었다.

보건복지부의 ‘요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항’에 따르면 콰지바는 이전에 항 GD2 항체 치료를 받지 않은 만 12개월 이상 만 20세 미만의 신경모세포종 환자로 △이전에 유도 화학요법 이후 부분반응 이상을 보인 후 조혈모세포이식을 받은 이력이 있는 ‘INSS 4기’ 또는 ‘INSS 2-3기이면서 MYCN 유전자 증폭’ 중 한 가지 이상을 만족하고 조혈모세포이식 종료 후 6개월 이내 투여를 시작한 경우, △재발성 또는 불응성 신경모세포종 환자인 경우 급여가 적용된다.

신경모세포종은 지난 20년간 치료법의 발달로 생존율이 상당히 개선되었지만, 그중 여전히 빈번한 재발과 낮은 생존율로 치료에 어려움을 겪고 있는 고위험군 및 재발성·불응성 신경모세포종 환자의 예후 개선에 대한 의학적 미충족 요구가 존재한다.

 

또한 이미 유럽에서는 지난 2017년부터 허가를 받아 고위험군 신경모세포종 유지요법에 표준치료 옵션으로 콰지바가 사용되어 왔지만, 국내의 경우 2024년 6월 콰지바 허가 이전까지 지난 약 8년간 유지요법에 허가된 면역치료 옵션이 전무해 치료 한계가 매우 큰 상황이었다.

이번 콰지바 급여 등재는 APN311-302 임상 3상 연구를 비롯한 핵심 임상(Pivotal study) 연구들을 기반으로 이루어졌다.

 

APN311-302 임상 3상 연구 결과, 고위험군 신경모세포종 환자의 유지요법에서 콰지바 투약군(n=378)의 5년 무사고생존율(5-year Event-Free Survival, EFS)은 57%, 5년 전체생존율(5-year Overall Survival, OS)은 64%로 콰지바 면역치료를 받지 않은 과거 대조군(n=466)의 42%, 50% 대비 유의하게 높게 나타났다.  

삼성서울병원 소아청소년 혈액종양분과 이지원 교수는 “고위험군 및 재발성·불응성 신경모세포종은 특히 예후가 좋지 않아 질병 부담이 크기 때문에, 신경모세포종 치료 시 재발을 예방하기 위해 미세잔존질환(MRD)을 최소화할 수 있는 적절한 유지요법의 실시가 매우 중요하다”며, “콰지바는 이러한 고위험군 신경모세포종 유지요법에서 기존 비면역치료군 대비 환자의 생존 기간을 유의미하게 개선하며 , 유지요법의 표준치료 패러다임을 전환했다”고 전했다.

서울대학교 어린이병원 소아청소년과 최정윤 교수는 “이미 국제 소아신경모세포종 학회(SIOPEN)와 미국종합암네트워크(NCCN) 등 주요 해외 가이드라인에서는 고위험군 신경모세포종 유지요법에 표준 면역치료제로 콰지바와 같은 항 GD2 항체를 권고하고 있다”며, “국내 신경모세포종 환자들도 글로벌 표준치료를 적용 받게 됨으로써 생기게 될 국내 치료 환경의 변화가 기대된다”고 전했다.

레코르다티코리아 이연재 대표는 “이번 콰지바 급여 등재로 그동안 국내에 허가된 면역치료 옵션이 부재해 치료 한계가 있었던 고위험군 및 재발성·불응성 신경모세포종 소아 환자들에게 새로운 희망을 전할 수 있게 되어 기쁘게 생각한다”며, “레코르다티코리아는 앞으로도 희귀 소아암을 비롯한 희귀질환 환자들의 의학적 미충족 요구를 해소시켜줄 수 있는 혁신적인 치료제를 개발하고 국내에 도입하는 데에 매진하며, 국내 희귀질환 환자들의 치료 환경을 개선하기 위해 최선을 다할 것이다”라고 전했다.