김종필 기자의 헬스케어 뉴스▶

한올바이오파마, 일본 희귀의약품 지정

자가면역질환 치료제 HL161 

한올바이오파마(공동대표 정승원, 박수진)가 일본 후생노동성(MHLW)으로부터 자가면역질환 치료제로 개발하고 있는 ‘바토클리맙(HL161BKN)’을 갑상선안병증(TED)에 대한 희귀의약품(ODD) 지정을 받았다.

희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation, ODD)은 희귀 질환의 치료와 예방을 위한 의약품으로, 유병인구가 약 5만 명 이하에 속하면서도 환자 수, 미충족 수요(medical needs), 개발 가능성 등 요건을 충족하는 치료제에 부여된다.

현재 일본에서 갑상선안병증을 앓고 있는 환자는 약 3.5만 명으로 추정되고 있다. 희귀의약품으로 지정된 치료제는 시판허가일로부터 최대 10년간 독점권 부여, 세제혜택 제공 등 여러 혜택을 받을 수 있다.

바토클리맙은 자가면역질환을 유발하는 체내 병원성 자가항체(pathogenic autoantibody)를 제거하는 기전을 지닌 항체신약이다. 특히 환자들이 자가투여가 가능하도록 피하주사(SC) 제형으로 개발되고 있어, 환자들의 삶의 질을 크게 개선시킬 것으로 기대되고 있다.

현재 한올바이오파마는 ‘이뮤노반트(Immunovant)’사와 함께 중증근무력증(MG), 갑상선안병증(TED), 만성염증성 탈수초성 다발성 신경병증(CIDP)을 포함한 다양한 자가면역질환에서 바토클리맙을 개발하고 있다. 

일본에서는 갑상선안병증에 대한 바토클리맙의 효능과 안전성 평가를 위한 임상 3상을 진행하고 있으며 올해 하반기 탑라인(Top-line) 결과 발표를 목표하고 있다.

한올바이오파마 정승원 대표는 “이번 희귀의약품 선정은 한올바이오파마의 연구개발 역량과 HL161 파이프라인이 일본 시장에서 확고한 경쟁력을 인정받은 결과”라며, “바토클리맙은 임상 단계부터 환자들이 집에서 직접 투약을 하고 있어 의료인의 모니터링 없이 자가투여 가능한 치료제로의 허가를 받을 수 있을 것으로 기대된다”고 말했다.