레졸루트, RZ402임상 2상서 효과.안전성 확인

레졸루트, RZ402임상 2상서 효과.안전성 확인

당뇨병성 황반부종 치료제 

 

한독(대표이사 김영진, 백진기)의 관계사인 미국 바이오벤처 레졸루트(Rezolute, Inc)가 21일(미국시간) 당뇨병성 황반부종(DME) 환자를 대상으로 한 RZ402 임상2상의 긍정적인 탑라인(topline) 결과를 발표했다.

이번 연구는 항혈관내피성장인자(anti-VEGF) 주사제 치료 경험이 없거나 제한적으로 치료를 받았던 당뇨병성 황반부종 환자들을 대상으로 진행됐다. 

 

미국 다기관 기관에서 94명의 환자를 대상으로 무작위, 이중맹검, 위약 대조, 평행군 임상시험으로 진행됐으며 12주 동안 단독요법으로 RZ402의 안전성과 유효성, 약동학을 평가했다. 

 

참여자들은 RZ402 세 가지 용량(50, 200, 400 mg) 중 하나 또는 위약 대조군으로 무작위 배정되어 12주 동안 하루 한 번 연구 약물을 복용하고, 이후 4주간의 추적 관찰을 완료했다.

연구 결과, RZ402는 황반중심부위두께(CST) 감소와 우수한 안전성 프로파일을 확인하여 주요 연구목표 달성한 것으로 나타났다. 

 

모든 RZ402 용량 수준에서 황반중심부위두께가 위약대비 유의미하게 개선(최대 약 50 마이크론; p=0.02)됐으며 치료 기간 동안 지속적으로 감소하고 치료 종료 시점에도 이러한 추세가 이어졌다. 

 

또, RZ402 용량 수준 간에는 유의미한 차이가 없었으나 200 mg 용량에서 가장 큰 반응을 보였다. DME 중증도에 따른 하위 분석 결과(CST ≥400 마이크론), 200 mg 용량에서 약 75 마이크론의 황반중심부위두께 개선이 나타났다.

2차 및 추가 지표 분석 결과, 임상으로 확인된 황반중심부위두께 감소는 장기간 연구에서 시력 개선을 예측할 수 있을 것으로 나타났다. 

 

200 mg 용량의 RZ402 치료를 받은 20%의 참가자(5명)가 당뇨망막병증 중증도 점수(DRSS)에서 1단계 개선을 보였다. 안전성 측면에서 부작용 등을 분석한 결과에서 위약과 비교해 두드러진 이상반응은 나타나지 않았다.

스탠포트 의과대학의 바이어스 안과 연구소(Byers Eye Institute) 안과 교수이자 내과 및 소아과 교수이며 레졸루트 과학 자문위원회 위원인 관동 응우엔(Quan Dong Nguyen, MD, MSc, FAAO, FARVO, FASRS)은 “이번 결과는 당뇨병성 황반부종 치료에 있어 놀라운 성과이다. 모든 용량에서 황반중심부위 두께가 유의미하게 감소했으며 황반두께는 황반부종 치료에 있어 핵심적인 바이오마커이다. 이러한 결과는 황반부종에 있어 RZ402가 새로운 1차 치료제이자, 비침습적 치료제가 될 수 있는 잠재력을 보여준다”고 말했다.

네바다 의과대학 임상 교수이자 이번 연구의 주 연구자인 아사드 카나니(Arshad Khanani, MD, MA, FASRS)는 “이번 임상 결과는 매우 고무적이며 RZ402의 경구 치료제 개발 가능성에 대해 매우 기대하고 있다. 특히, 경구 치료제는 양쪽 눈을 동시에 치료하고 초기 단계에서 시작할 수 있어 당뇨병성 황반부종 환자들의 장기적인 예후를 개선할 수 있다”고 말했다.

한독 김영진 회장은 “RZ402는 현재 주사제로만 가능한 당뇨병성 황반부종 치료의 한계를 극복하는 경구용 치료제이다. 이번 임상 결과를 통해 RZ402의 우수한 치료 효과와 안전성이 확인된 만큼, 성공적으로 개발되어 치료의 어려움을 겪는 당뇨병성 황반부종 환자들에게 큰 도움이 되기를 바란다”고 말했다.

한편, 레졸루트는 희귀, 대사 질환에 대한 표적 치료제를 개발하고 있는 바이오벤처로 선천성 고인슐린증 치료제 'RZ358', 경구용 당뇨병성 황반부종 치료제 'RZ402' 등을 개발하고 있다. 한독은 'RZ358'와 'RZ402'의 국내 상업화 권리를 보유하고 있다.