김종필 기자의 헬스케어 뉴스▶

온코닉테라퓨틱스,  ‘네수파립’ 미국 FDA 희귀의약품 지정

위암 및 위식도접합부암 신약 후보물질

제일약품의 신약 개발 부문 자회사 온코닉테라퓨틱스(이하 온코닉)는 차세대 이중표적 합성치사 항암신약 후보물질인 ’네수파립(Nesuparib)이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 위암 및 위식도접합부암(Treatment of Gastric cancer, including Gastroesophageal junction cancer) 희귀의약품(ODD, Orphan Drug Designation)으로 지정 승인됐다고 18일 밝혔다.

네수파립은 앞서 2021년 췌장암 치료제로 미국 식품의약국(FDA)와 대한민국 식약처로부터 희귀의약품 지정을 받은 데 이어, 이번 신규 희귀의약품 지정승인으로 온코닉은 위암 및 위식도접합부암 치료제 개발분야에서도 기술적 혁신성과 치료 가능성을 다시 한번 인정받았다.

네수파립은 PARP(Poly ADP-ribose polymerase)와 Tankyrase를 동시에 억제하는 이중 저해 기전을 가진 차세대 합성치사 표적항암제다. 

PARP는 세포의 DNA 손상을 복구하는 효소로, 암세포의 DNA까지 복구해 생존을 돕는다. 이를 억제하면 암세포의 사멸을 유도할 수 있다. Tankyrase는 암세포 성장과 전이에 중요한 역할을 하는 Wnt/β-카테닌 신호 경로를 조절하는 효소로, 이를 차단하면 암세포 증식을 효과적으로 억제할 수 있다. 

온코닉테라퓨틱스는 이러한 이중 저해 기전을 통해 기존 PARP 저해제 대비 항암 효과를 강화하고, 기존 PARP저해제로 치료가 어려웠던 항암 적응증에서 효과를 발휘 할 수 있을 것으로 기대하고 있다.

특히, 업계에서는 FDA의 희귀의약품지정(ODD) 승인 비율이 약 17.6%에 불과하다는 점을 고려할 때, 네수파립의지정은 기술적으로 큰 의미를 가지며, 해당 기술이 신뢰성을 확보했음을 의미한다. 

또한, FDA의 신약 승인 사례 중 희귀의약품 지정 되었던 신약후보물질의 최종 허가 비율이 높다는 점에서, 네수파립 역시 상업화 가능성이 높은 기술로 평가받고 있다. 

2022년 FDA에서 허가받은 신약 중 약 49%가 희귀의약품지정(ODD)된 신약이었을 만큼 업계에서 희귀의약품 지정승인은 기술성 평가의 의미도 있는 것으로 알려져 있다.

FDA의 희귀의약품 지정은 신약 개발 과정에서 중요한 의미를 갖는다. 

희귀의약품으로 지정된 신약은 ▲신속 심사(Fast Track) ▲조건부 승인(Accelerated Approval) ▲신약허가 검토 수수료 면제 ▲연구개발 보조금 지원 ▲시장 독점권 연장 등의 혜택을 받을 수 있어, 보다 신속한 개발과 상업화가 가능해진다.

온코닉 관계자는 “동일한 신약 후보물질이 두 개의 암종에서 FDA 희귀의약품으로 지정된 것은 네수파립의 우수한 기술력과 항암신약으로서 개발 가능성을 입증하는 것”이라며“치료 옵션이 부족한 위암 환자들에게 새로운 대안을 제공할 수 있도록 연구개발에 최선을 다하겠다”고 말했다.

온코닉은 기존에 미국 식품의약국(FDA)로부터 희귀의약품으로 승인받았던 췌장암 적응증에 대해 임상1b/2상을 진행중에 있으며, 키트루다 병용으로 자궁내막암 연구자임상2상을 진행중에 있다. 

업계에서는 위암의 FDA 희귀의약품 추가 승인에 따라 온코닉이 위암 임상에 신규 진입할 것으로 예측하고 있다.

온코닉은 올해 4월 진행되는 미국암연구학회(AACR 2025)에서 네수파립 연구성과를 발표할 예정으로, 이번 FDA의 위암 및 위식도접합부암 희귀의약품 지정으로 네수파립의 글로벌 진출에 더욱 박차를 가할 것으로 알려졌다.