한국얀센 다발골수종 치료제 ‘텍베일리주’, 식약처 허가

한국얀센 다발골수종 치료제 ‘텍베일리주’, 식약처 허가

국내 최초 다발골수종에 허가 받은 이중 특이성 항체

존슨앤드존슨의 제약부문 국내 법인인 한국얀센은 다발골수종 치료제 ‘텍베일리주(테클리스타맙)’가 식품의약품안전처로부터 프로테아좀억제제, 면역억제제, 항-CD38 단클론항체를 포함하여 적어도 3차 이상의 치료를 받은 재발 또는 불응성 다발골수종 성인 환자에 대한 단독요법에 허가를 받았다고 27일 밝혔다.

 

텍베일리주는 국내에서 최초로 다발골수종에 허가를 받은 이중 특이성 항체로, 다발골수종 세포에 과발현되는 B세포 성숙 항원(BCMA)과 T 세포 표면에 발현되는 CD3수용체를 이중으로 표적하고 T세포의 경로를 변경해 BCMA 발현 골수종 세포에 결합, 종양 세포의 사멸을 유도한다.

 

이번 텍베일리 허가는 1/2상 임상시험인 MajesTEC-1 연구를 근거로 이뤄졌다. 

 

총 165명의 환자에게서 유효성을 평가한 결과, 텍베일리는 이전에 프로테아좀 억제제, 면역조절제, 항-CD38 항체를 포함하여 3차 이상의 치료에 실패 또는 불응한 환자에서 전체반응률(overall response rate, ORR)이 63%(95% CI, 55.2-70.4%)였으며 32.7%의 환자들은 엄격한 완전 관해(stringent complete response, sCR)를 나타낸 것으로 분석됐다. 

 

완전 관해(complete response, CR)와 매우 좋은 부분 관해(very good partial response, VGPR)을 나타낸 환자도 각각 6.7%, 19.4%로 확인됐다.

 

처음 반응이 나타날 때까지 소요된 평균기간은 1.2개월(0.2-5.5개월)이었으며, 반응지속기간(duration of response, DOR)은 18.4개월(14.9-not estimable)로 분석됐다. 

대한혈액학회 다발골수종연구회 김기현 위원장(삼성서울병원 혈액종양내과)은 “다발골수종은 대부분의 환자가 재발을 겪을 뿐만 아니라 치료의 차수가 올라갈수록 환자의 건강과 관련한 삶의 질도 매우 떨어진다. 또한, 다발골수종의 표준 치료인 프로테아좀 억제제, 면역억제제, 항-CD38 단클론항체를 투여 받은 이후 질병이 진행한 환자에게 사용 가능한 치료법은 제한적이었고, 치료 결과도 좋지 않았다”며 “이중 특이성 항체 텍베일리는 높은 반응률과 더불어 환자에게 바로 투약 가능한 완제품(off-the-shelf) 형태라는 편의성을 바탕으로 다발골수종 환자들에게 상당한 임상적 이점과 희망을 제공할 수 있을 것으로 기대한다”고 말했다.

한국얀센 항암제사업부 총괄 김연희 전무는 “이번 텍베일리 허가로 치료 옵션이 제한적이었던 재발 또는 불응성 다발골수종 환자들에게 혁신적이고 효과적인 치료 옵션을 제공할 수 있게 돼 기쁘다”며 “얀센은 지난 20년 간 다발골수종 치료에서 헌신적인 리더십을 바탕으로 다발골수종 환자들의 치료 환경을 개선하는 데 앞장서 왔다. 앞으로도 더 나은 다발골수종 치료 환경을 조성하고 환자들의 삶의 질을 개선하기 위해 최선을 다하겠다”고 밝혔다.

 

MajesTEC-1 연구에서 실험실 검사 이상을 제외하고 모든 등급에서 가장 흔한(≥20%) 이상반응은 저감마글로불린혈증, 사이토카인 방출 증후군, 중성구 감소증, 빈혈, 근골격 통증, 피로, 혈소판감소증, 주사 부위 반응, 상기도감염, 림프구감소증, 설사, 폐렴, 오심, 발열, 두통, 기침, 변비 및 통증이었다.

 

한편, 다발골수종은 혈액암 중 두 번째로 흔한 암종으로 대부분의 다발골수종 환자가 재발을 경험한다.

 

특히 여러 종류의 치료에 불응하고 비교적 최근 급여된 항-CD38 단클론항체 치료까지 실패한 다발성골수종 환자들의 전체생존기간 중앙값은 10개월 미만, 무진행생존기간 중앙값은 4개월 미만으로, 기대 여명이 짧으며 예후가 좋지 않아 여러 종류의 치료에 불응성을 보인 환자에게 효과적인 새로운 치료 옵션이 필요하다.