로슈, 다발성경화증 치료제 ‘오크레부스’ 국내 허가

로슈, 다발성경화증 치료제 ‘오크레부스’ 국내 허가

재발형 및 일차 진행형 환자에새로운 선택지 제공

한국로슈(대표이사 이자트 아젬)는 다발성경화증 치료제 오크레부스(OCREVUS, 성분명: 오크렐리주맙)의 국내 허가를 기념해 국내 다발성경화증 치료 환경의 변화를 살펴보고 미충족 수요와 임상 연구를 통해 확인된 오크레부스의 임상적 혜택 및 가치를 공유하는 기자간담회를 18일 개최했다.

오크레부스는 다발성경화증 환자들의 신경계 장애를 유발하는 탈수초 현상에 영향을 미치는 CD20 발현 B세포를 선택적으로 표적하는 인간화 단일클론항체(mAb)다.

 

다발성경화증의 대다수를 차지하고 있는 재발형 다발성경화증(RMS, Relapsing Forms of Multiple Sclerosis)을 포함해 그동안 치료 옵션이 부재했던 일차 진행형 다발성경화증(PPMS, Primary Progressive Multiple Sclerosis) 두 유형에서 모두 허가받은 치료제로 지난 5월 13일 식품의약품안전처의 허가를 받았다.

이날 기자 간담회에서는 국립암센터 신경과 김호진 교수(대한신경면역학회 회장)가 연자로 나서 다발성경화증 치료의 현 주소와 새로운 치료 옵션 도입의 의미에 대해 소개했다.

다발성경화증은 자가면역 염증 반응에 의해 수초가 손상되는 만성 질환이다. 염증과 신경 퇴행 및 뇌 위축을 나타내고 결과적으로 장애의 축적으로 이어지며, 이는 환자들의 삶의 질 저하뿐만 아니라 사회적 비용 증가를 초래한다.

 

다발성경화증은 완치 치료법이 없는만큼 단순 재발 방지를 넘어 발병 초기부터 질병의 진행을 억제하는 고효능약제(High-Efficacy Disease Modifying Therapies)로 치료를 시작하는 것이 중요할 수 있다.

국립암센터 신경과 김호진 교수는 “최근 오크레부스 등 고효능 약제의 조기 사용이 다발성경화증의 진행을 유의하게 억제할 수 있다는 연구 결과들이 발표되며, 다발성경화증 치료는 효과적인 치료제를 처음부터 사용하는 방향으로 치료 전략이 점차 변화하고 있다”면서 “특히 이러한 고효능 약제의 초기 사용이 환자들의 임상적 효과의 개선 뿐만 아니라 장기적으로 장애의 축적을 방지함으로써 사회 경제적 비용의 절감 효과를 가져올 수 있다”고 설명했다.  

실제로 국립암센터에서 재발 완화형 다발성경화증 환자들의 치료 결과를 분석한 결과, 중등도 효능 약물로 치료를  시작한 경우  치료 기간 16개월(중앙값) 동안 환자의 절반 이상(51%, n=48/95)에서 재발, 새로운 병변, 장애 진행 등의 질환 활성을 보인 반면, 고효능 약물로 치료를 시작한 경우 치료 기간 34개월(중앙값) 동안 환자 전체(100%, n=9/9)가 질병무활성근거(NEDA)를 유지하며 질환 활성을 보이지 않은 것으로 나타났다.  

이어 이러한 다발성경화증 치료 환경 속 오크레부스의 역할 및 임상적 유용성에 대해 조명했다.

 

김 교수는 ”최근 국내 허가 받은 오크레부스는 고효능 약제에 해당하는 다발성경화증 치료제로 다수의 글로벌 임상 연구를 통해 재발형 및 일차 진행형 다발성경화증 환자에서 유의미한 질환 활성 억제 효과를 보이면서 환자들의 연간 재발률 및 장애 진행 위험을 효과적으로 감소시켰다”면서, “특히 이러한 질병 진행 억제가 10년까지 유지되면서 환자들의 장애의 축적을 감소하는 효과를 보였는데, 이처럼 환자들의 삶의 질 개선 뿐 아니라 전반적인 사회 경제적 비용을 절감할 수 있는 약제가 드디어 국내에도 도입돼 반갑고 향후에도 좋은 약제들이 신속하게 도입돼 치료 접근성이 보다 개선되기를 기대한다”고 전했다.    

오크레부스는 재발형 다발성경화증(RMS) 환자를 대상으로 한 OPERA I&II 허가 임상 연구 결과, 대조군 대비 연간 재발률(ARR, Annualized Relapse Rate)을 절반 가까이 감소 시켰다(46% 및 47% 감소, p<0.0001 및 p<0.0001). 

 

두 연구의 통합분석 결과, 12주 동안 대조군 대비 장애의 진행(CDP, Confirmed Disability Progression) 위험을 40% 감소시켰으며(p=0.0006), 질병무활성근거(NEDA) 달성 환자 비율을 75% 개선시켰다(p<0.001).

 

특히 해당 연구의 오픈라벨 연장 연구 결과, 오크레부스로 10년간 지속 치료받은 재발형 다발성경화증 환자 중 77%는 장애의 축적을 경험하지 않았으며, 92%는 보행 보조 기구의 도움없이 독립적인 보행이 가능했다.

또한 오크레부스는 일차 진행형 다발성경화증(PPMS) 환자를 대상으로 한 ORATORIO 허가 임상 연구 결과, 12주 동안 대조군 대비 장애의 진행(CDP) 위험을 24% 감소시켰다(30.2% vs. 34.0%, p=0.0321).

 

해당 연구의 오픈라벨 연장 연구 결과, 투여 10년차 시점에 환자 36%가 장애의 축적을 경험하지 않았으며, 80%가 보행 보조 기구의 도움없이 보행이 가능했다. 

모든 3상 임상 연구에서 오크레부스와 관련된 가장 흔한 이상 반응은 주입 관련 반응(IRR)과 상기도 감염이었으며, 중증도는 대부분 경증 내지 중등도로 나타났다. 10년 간 오크레부스 투여군에서 새롭거나 예상치 못한 이상 반응은 발견되지 않았고 양호한 안전성 프로파일을 보였다.

한국로슈 메디컬 파트너십 클러스터 이승훈 리드는 “로슈는 신경과학분야에서 60년 이상의 긴 역사를 보유하고 있으며 현재 다양한 신경계 질환 분야에서 20개 임상 개발 프로그램 및 후보 약물에 대한 15개 이상의 대규모 임상을 진행 중”이라며, “이번 오크레부스 허가를 통해 국내에서도 보다 폭넓은 유형의 다발성경화증 환자들에게 효과적인 치료 옵션을 제공할 수 있게 돼 뜻깊게 생각하며, 한국로슈는 앞으로도 국내의 다양한 신경계 질환 환자들의 삶의 질을 개선할 수 있도록 신약 혜택을 전달하기 위해 최선을 다하겠다”고 전했다.

한편, 한국로슈는 최근 허가 받은 오크레부스 외에도 지난 2020년 척수성 근위축증 신약 ‘에브리스디’, 2021년 시신경척수염 범주질환 신약 ‘엔스프링’을 연이어 출시했으며, 2023년 말 두 치료제 모두 건강보험급여를 적용 받으며 그동안 치료제 선택의 폭이 제한됐던 희귀질환 환자들의 치료 접근성을 개선한 바 있다.