큐라클, ‘CU06’ 임상2a상 결과 발표

큐라클,  ‘CU06’ 임상2a상 결과 발표

아시아 망막학회서... 세계 최초 당뇨성 황반부종 경구제

  
난치성 혈관질환 특화기업 큐라클(365270, 대표이사 유재현)은 ‘제4회 아시아 망막학회(Asia Retina Congress, ARC) 및 한국망막학회 총회 학술대회’에서 CU06의 미국 당뇨병성 황반부종(DME) 임상2a상 결과를 발표했다고 18일 밝혔다.

서울에서 열린 이번 학회는 국내외 망막 전문의들이 참석한 가운데 망막 분야의 최신 연구를 공유하는 자리가 됐다. CU06 임상2a상 결과는 망막 분야의 세계적인 권위자인 분당서울대학교병원 안과 우세준 교수가 발표했다.

CU06 임상2a상은 미국에서 DME 환자 67명을 대상으로 3개월 간 약물을 투약한 연구로, 100, 200, 300mg 투여군 모두에서 최대교정시력(BCVA)이 개선하는 결과를 보였다.

 

특히, 상대적으로 시력이 낮아 시급한 치료를 요하는 환자군(통상적인 시력 0.5 이하)에서 300mg 투여 시 최대 5.8글자가 개선되는 효과를 보였으며, 용량과 투여기간에 비례해 효과가 점차 증가하는 경향이 관찰됐다.

황반중심두께(CST)는 악화 없이 유지되었으며, 사후 분석 결과 망막 내액, 시세포 손상 등 해부학적 지표가 용량의존적으로 호전되는 경향을 보였다. 또한 약물과 관련된 심각한 이상반응(Serious Adverse Event, SAE)이 발생하지 않아 안전성을 입증했다.

발표를 맡은 우 교수는 “CU06이 삼출물(부종)과 관련된 메커니즘과 무관한 메커니즘 모두에 관여해 시력개선 효과를 보였을 것으로 추정한다”며 “용량 및 투여기간에 비례해서 더 높은 시력개선 효과가 있었기 때문에 고용량으로 투여 기간을 더 길게 가져가는 임상2b상을 준비 중인 것으로 알고 있다”고 언급했다. 

 

우 교수 발표 이후 현장에서는 임상2a상 결과대로 CU06가 상용화된다면, 현재 사용되는 주사제(Anti-VEGF)를 대체할 가능성이 있을 수 있겠다는 등의 긍정적인 의견이 나왔다.

DME와 습성 황반변성(wAMD)을 포함한 망막질환 치료제 시장은 2031년 약 48조 8,300억 원(340억 달러) 규모로 성장할 것으로 전망되며, 단일 질환 중에서도 시장규모가 큰 분야다. 

 

하지만 현재까지는 안구 내 주사 방식의 Anti-VEGF만 사용되고 있어, 경구용 치료제에 대한 의료진과 환자의 수요가 상당히 높다.

회사측에 따르면 경구용 치료제가 개발이 어려운 이유는 망막혈관장벽(Blood-Retinal Barrier, BRB) 때문으로 알려져 있다. BRB는 외부 물질로부터 망막 신경세포를 보호하지만, 경구 투여된 약물 또한 망막에 도달하지 못하게 한다. 

 

반면, CU06은 혈관내피세포 간 접합을 정상화해 혈관내피기능장애를 개선하는 차별화된 기전을 통해, BRB 통과 여부와 무관하게 작용하기 때문에 세계 최초 경구용 블록버스터가 될 가능성을 보여 주목 받고 있다.

독립리서치 아이브이리서치도 “현재 개발 중인 경구용 약물 중 CU06의 개발단계가 가장 앞서 있으며, 다국적 제약사와의 기술수출 논의가 진행 중”이라며 CU06의 잠재력을 높게 평가한 바 있다.

한편, 큐라클 측은 내년 2월 미국 식품의약국(FDA)과의 Type C 미팅을 통해 임상2b상, 3상 및 허가까지 각 단계별 수립해 온 개발 계획을 최종적으로 확정하고, DME 임상2b상에 진입할 계획이다. 

 

큐라클 관계자는 “FDA와의 미팅을 통해 개발 전략에 대한 불확실성이 해소되면, 파트너사들과의 기술이전 협의도 더욱 빠르게 진전될 것으로 생각하며 CU06 원 패키지 딜(CU06, CU104, CU106)의 사업적인 성과로 이어질 중요한 전환점이 될 것”이라며 기대감을 밝혔다.