한국GSK, '옴짜라' 식품의약품안전처 허가

한국GSK, '옴짜라' 식품의약품안전처 허가 

골수섬유증 치료제 

한국글락소스미스클라인(한국법인 대표 마우리치오 보르가타, 이하 ‘GSK’)는 24일, 자사의 골수섬유증 치료제 옴짜라(성분명 모멜로티닙염산염수화물)가 빈혈이 있는 성인의 중간위험군 또는 고위험군의 골수섬유증(일차성 골수섬유증, 진성 적혈구증가증 후 골수섬유증 또는 본태성 혈소판증가증 후 골수섬유증) 치료제로 식품의약품안전처 허가를 받았다고 밝혔다.

옴짜라는 기존 치료제가 차단하던 JAK1 및 JAK2 단백질 뿐 아니라 ACVR1(액티빈 A 수용체 1형, activin A receptor type 1)까지 포함해 총 3가지의 주요 신호 전달 경로를 차단하는 억제제다.권장 용량은 1일 1회 200mg 을 경구 투여하는 방식으로, 식사 여부와 관계없이 복용 가능하다.

골수섬유증은 진행성 골수 섬유화를 비롯해 빈혈, 혈소판 감소증, 비장 및 간 비대 등의 증상을 유발하는 중증 희귀 혈액암으로, 특히 그 중 빈혈이 있는 골수섬유증 환자들은 치료 예후가 좋지 않다.

 

문제는 골수섬유증 환자 대다수가 빈혈을 경험한다는 것이다. 연구에 따르면, 골수섬유증 환자 87%가 진료 의뢰 시점에서 빈혈 상태였으며, 또 다른 연구에서는 진단 후 1년 이상 경과 시점에도 환자의 46%가 수혈이 필요한 상태였다.

 

골수섬유증 환자에서 빈혈은 나이, 백혈구 증가증, 전신 증상과 같은 다른 예후요인과 비교했을 때 사망 위험률을 2배 높인다.  골수섬유증은 전세계적으로 10만명 중 1명에게 발생하며,국내에서는 2023년 기준으로 약 2,292명의 환자가 입원 및 외래 치료를 받은 것으로 확인된다.

옴짜라는 SIMPLIFY-1 3상 임상과 MOMENTUM 3상 임상 연구를 통해 성인 골수섬유증 환자에서 기존 치료제에서 기대할 수 있었던 비장 비대 개선 등 주요 증상에 대한 치료와 더불어, 빈혈 환자의 수혈 의존도를 낮추는 임상적 유효성과 안전성 프로파일을 확인했다.

한편, 옴짜라는 2023년 9월 미국 식품의약국(FDA)을 통해 처음으로 허가되었으며, 현재 미국과 유럽, 일본 등에서 허가를 받은 상태다.