한미약품 단장증후군치료신약, 美 FDA 희귀의약품 지정

한미약품 단장증후군치료신약, 美 FDA 희귀의약품 지정

세금감면, 허가신청비용 면제, 시판허가 후 독점권 등 혜택

한미약품이 독자적 플랫폼 기술인 랩스커버리를 적용해 단장증후군 치료 바이오 신약으로 개발중인 LAPSGLP-2 Analog(코드명 : HM15912)가 지난 1일 미국 FDA로부터 희귀의약품으로 지정됐다.

단장증후군은 선천적 또는 후천적으로 전체 소장의 60% 이상이 소실돼 흡수 장애와 영양실조를 일으키는 희귀질환이다.

한미약품은 LAPSGLP-2 Analog가 개선된 체내 지속성 및 우수한 융모세포 성장 촉진 효과로 단장증후군을 앓고 있는 환자들의 삶의 질을 획기적으로 개선할 수 있을 것으로 기대하고 있다.

FDA 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)은 희귀난치성 질병 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발 및 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도로, 세금 감면, 허가신청 비용 면제, 동일계열 제품 중 처음으로 시판허가 승인 시 7년간 독점권 등 다양한 혜택이 부여된다.

FDA가 한미약품이 개발 중인 신약을 희귀의약품으로 지정한 건 이번이 네번째다. FDA는 2018년 한미약품이 개발한 LAPSGlucagon Analog(HM15136, 선천성 고인슐린증)와 ‘오락솔(혈관육종)’, ‘FLT3(HM43239, 급성골수성백혈병) 3종을 희귀의약품으로 지정한 바 있다.

한미약품 권세창 대표이사는 “한미약품의 다양한 신약들이 희귀의약품 지위를 획득하면서 한미의 미래가치인 파이프라인이 확장되고 탄탄해지고 있다”며 “특히 희귀질환 치료제는 환자들의 고통을 희망으로 바꿀 수 있다는 점에서 제약기업의 사명을 실현할 수 있는 분야”라고 말했다.

권 사장은 이어 “속도감 있는 개발을 통해 빠르게 상용화할 수 있도록 R&D 역량을 집중해 나가겠다”고 말했다.