헬릭스미스, 엔젠시스 DPN 미국 임상 3상 152명 등록

헬릭스미스, 엔젠시스 DPN 미국 임상 3상 152명 등록 

 

적응적 설계 상 필요한 최소 대상자 수 달성

 

㈜헬릭스미스는 현재 진행 중인 엔젠시스(VM202)의 당뇨병성 신경병증(DPN) 임상 3상(3-2)에서 22일(미국시간) 152명의 환자가 등록되었다고 밝혔다.

 

 

이는 152번째 환자가 첫번째 주사를 받기 시작했다는 의미다. 헬릭스미스가 원래 임상 프로토콜 상의 최소 규모를 충족시켰다는 것으로서, 임상시험 분야에서는 매우 중요한 마일스톤으로 간주되는 사항이다.

 

엔젠시스(VM202)의 이번 DPN 3상(3-2)은 적응적 설계(adaptive design)에 기초한 것으로서 임상 규모는 최소 152명, 최대 250명으로 설계되어 있다.

 

이 디자인에서는 최소 대상자 수의 50%, 즉 76명에 대한 6개월 추적관찰 기간이 지난 다음에 IDMC(독립 데이터 모니터링 위원회)의 중간분석을 통해 그 규모를 최종 설정하게 되어 있었다.

 

이에 따라 지난 17일, IDMC는 헬릭스미스에게 이미 152명 등록이 가까운 시점이고 약물의 안전성 문제가 없으니 이미 등록된 모든 환자들에 대해 중간분석을 실시할 것을 권고했다.

 

이는 최소 대상자 규모대로 임상시험 진행(152명), 대상자 규모를 조정하여 임상시험 진행(153~250명), 임상시험 대상자 등록 중단 등 3가지 중 1개 안을 추천할 것이라는 기존 예상과는 다른 권고였다. 

 

IDMC는 독립기구로서 다른 권고를 제시할 권한을 가지고 있는데, 이들은 4안으로서 당시까지 기등록된 150여명에 대해 추가 중간분석을 실시할 것을 권고했다.

 

 

그 근거로서 IDMC 자료 분석 당시 이미 150여명이 등록된 상황이었고, 위약 대비 엔젠시스(VM202)가 안전함을 보여줬기 때문이라고 설명했다.

헬릭스미스는 IDMC의 이번 권고를 받아들여 지난 주 기준 임상시험 참여 동의서를 제출한 환자들까지 스크리닝하여 임상 참여 여부를 결정할 계획이다.

 

이 과정을 마치면 약 160여명의 대상자가 등록될 것으로 보인다. 이 160여명에 대해 추가 중간분석을 실시할지 아니면 최종분석으로 대체할지에 대해서는 올해 하반기에 결정할 예정이다.

 

임상을 총괄하고 있는 박영주 임상개발부문장은 “엔젠시스(VM202)는 세계 최고의 혁신신약(first-in-class)으로서 그 어떤 글로벌 제약 기업도 가보지 않은 길을 가고 있다.

 

세계 최초의 통증 유전자치료제, 그리고 세계 최초의 통증 재생의약을 개발하다 보니 예상치 못했던 일들이 벌어지는 경우가 많다. 고진감래가 현실화될 수 있도록 최선을 다해 노력하겠다”라고 성공에 대한 투지를 밝혔다.