혈우병B, 유전자요법 통해 치료 가능

혈우병B, 유전자요법 통해 치료 가능

혈액응고단백질 생성 유전자 주입 통해

2011년 12월 14일 (수) 14:22:47 김종필 기자 jp11222@naver.com

혈우병B를 유전자요법으로 치료하는 방법이 개발됐다. 이 방법은 임상결과도 좋아 환자들에 희소식이 되고 있다. 영국 유니버시티 칼리지 런던(UCL)과 미국 세인트 주드 아동병원과 연구팀은 혈액응고단백질을 만드는 온전한 유전자를 환자에 주입하는 유전자요법을 6명의 혈우병B 환자를 대상으로 임상을 진행, 4명이 혈액응고인자 주사를 끊고 2명은 주사간격을 크게 줄이는 효과를 거둔 것으로 나타났다. 영국 로열 프리 병원에서 실시된 임상시험에서는 6명을 2명씩 3그룹으로 나누어 이들에게 부족한 제9 응고인자(factor IX)를 만드는 유전자를 20분간 단 한 차례 저,중,고 단계별로 용량 투여했다. 응고인자를 만드는 유전자는 무해한 아데노 바이러스에 실어 환자의 간세포에 주입했다. 그 결과 정상수치의 1%를 밑돌던 제9 응고인자가 2-12%까지 증가했다. 저 용량이 투여된 환자는 2%로 늘어난 응고인자 수치가 16개월 이상 지속되었고 가장 많은 용량이 투여된 2명이 응고인자가 가장 많이 증가했다. 이중 한 명은 응고인자가 8-12% 사이를 오르내리며 20주 이상 지속됐다. 4명은 주기적인 응고인자 주사를 끊었고 혈우병의 가장 심각한 증상인 자연출혈이 멎었으며 나머지 2명은 응고인자 주사 간격이 주 2-3회에서 10일 내지 2주에 한 번으로 크게 줄었다. 환자들은 유전자를 실어나른 바이러스 때문에 유전자 주입 7-9주 후 면역체계의 거부반응이 나타났으나 스테로이드 투여로 해결되었다고 연구에 참여한 세인트 주드 아동병원 외과과장 앤드루 다비도프 박사는 밝혔다.