김종필 기자의 헬스케어 뉴스▶

세계 최초로 개발된 경구용 다발성경화증 치료제

한국노바티스가 8월 8일부터 다발성경화증 치료제 피타렉스 (Fytarex®)의 국내 공급을 시작한다고 밝혔다.

피타렉스(성분명: 핀골리모드, Fingolimod)는 하루 1회 복용하는 세계 최초로 개발된 경구용 다발성경화증 치료제로, 2011년 6월 식품의약품안전처로부터 재발 이장성 다발성경화증에 대한 적응증을 승인 받았으며, 2017년 6월 1일 보험급여에 등재되었다.

피타렉스는 재발률, 장애진행정도, MRI 활성 병변감소, 뇌 용적 손실 감소 등 다발성경화증의 핵심적인 네 가지 치료 목표(NEDA-4) 전반에서 효과가 입증된 유일한 치료제다.

피타렉스의 효과는 3,647명의 재발 이장성 다발성 경화증 환자를 대상으로 한 글로벌 3상 임상인 FREEDOMS, FREEDOMS II, TRANSFORMS 연구에 기반하여 확인되었다.

1년간 1,292명의 재발이장성 다발성경화증 환자를 대상으로 진행한 TRANSFORMS 연구에서 피타렉스는 기존 치료제인 인터페론-베타 1a 제제 대비 연간재발률(Annualized Relapse Rate: ARR)을 52% 감소(0.5mg fingolimod vs placebo : 0.16 vs 0.33, p<0.001)시켰으며 복용 환자의 82.6% (placebo: 69.3%, p<0.001)가 1년 간 치료를 받은 후 재발이 없었다.

또한 2년간 1,272명의 재발성 다발성경화증 환자를 대상으로 진행한 FREEDOMS 연구에서 확장형장애척도점수 (Expanded Disability Status Scale: EDSS)로 측정한 장애 진행위험(Hazard Ratio : HR)은 2년간 3개월마다 30% (위험비율[HR] = 0.7, 95% CI, 0.52-0.96; p=0.02) 감소했고, 6개월마다 37% (위험비율[HR] = 0.63, 95% CI, 0.44-0.90; p=0.01) 감소했다.

피타렉스는 뇌 용적 손실의 지속적 감소 효과를 입증한 치료제로, TRANSFORMS, FREEDOMS, FREEDOMS II 연구 분석 결과, 기존 치료제인 인터페론-베타 1a 및 위약 대비 뇌용적 손실률을 약 3분의 1이나 감소시켰다.

뇌 용적 손실 다발성 경화증 환자의 인지적 손상과 직접적 관계가 있으며, 장기적인 장애 진행과의 상관성을 가장 잘 보여주는 소견으로, 피타렉스는 뇌 용적 손실을 포함해 네 지표 전반에서 장기적 효과를 입증했다.

또한 피타렉스는 FREEDOMS 연구에서 2년동안 새로 발생하거나 크기가 증가한 MRI상 T2 병변의 개수를 위약 대비 74% (0.5mg fingolimod vs placebo: 2.5 vs 9.8, p<0.001) 감소시켰다.

피타렉스는 재발 이장성 다발성 경화증(RRMS)에서 18세 이상 성인 중 ▲1년에 1회 이상의 재발이 있는 환자, ▲최소 1년에 1회 이상 주기적인 MRI 검사에서 새로운 조영증강 병변 혹은 새로 발생하거나 크기가 증가한 T2 영상 병변이 있는 환자, ▲1차 치료제(인터페론 베타 등) 투여 후 치료 실패 또는 불내성을 나타내며 외래통원이 가능한(걸을 수 있는) 환자에 대해 보험급여를 인정받았다.

해외에서 제품명 길레니아로 2010년 미국 식품의약국(FDA), 2011년 유럽의약품청(EMA)의 승인을 받은 피타렉스는 현재 전세계92개국에서 20만명 이상의 환자들에게 사용되며 장기적인 효과와 안전성 프로파일을 입증해나가고 있다