메드팩토, 백토서팁 골육종서 FDA ‘패스트트랙’ 지정

 

메드팩토, 백토서팁 골육종서 FDA ‘패스트트랙’ 지정

지난해 RPDD 지정도 받아… 신약 승인 기간 단축 기대

바이오마커(생체표지자) 기반 혁신신약 개발기업 메드팩토(대표 김성진)는 골육종 환자 대상 백토서팁 단독요법이 미국 식품의약국(FDA)의 신속 심사제도(Fast Track Designation, 패스트트랙) 개발 품목으로 지정됐다고 17일 밝혔다.

 

패스트트랙 지정은 중증질환 치료제 등 중요 분야 신약을 환자에게 조기 공급하기 위한 목적으로 FDA가 시행하는 신약개발 촉진 절차 중 하나다.

 

해당되는 의약품은 ▲기존 치료법이 없는 질병의 치료 또는 예방을 목적으로 하는 신약 ▲기존 치료법이 있을 경우, 기존 치료법들과 비교하여 개선점을 입증하는 의약품 등이다.

 

패스트트랙 지정 신약은 개발 각 단계마다 FDA로부터 다양한 지원을 받을 수 있다. FDA와의 긴밀한 협의를 통해 신약개발 과정이 일반적인 경우보다 더 신속히 진행된다.

 

또 '롤링 리뷰(Rolling Review, 시판허가 신청 시 자료가 구비되는 대로 순차적 제출·검토)' 혜택이 부여되며, FDA와 '우선 심사(Priority Review, 시판허가 신청 시 FDA 검토 기간을 6개월로 단축)' 협의를 할 수 있다.

 

메드팩토는 백토서팁 개발 과정에서 FDA 관계자들과 한층 더 긴밀한 협력을 진행할 수 있게 돼 골육종치료제로서의 허가취득과 발매가 보다 신속하게 진행될 수 있을 것으로 기대했다.

 

티모시 알렌(Timothy R. Allen, MD, Ph.D) 메드팩토 테라퓨틱스 부사장은 “우리는 게임체인저(기존 치료제/시장의 판도를 바꿀 수 있는 임상)가 될 수 있는 기회를 얻었다"며 "경구 투여가 가능한 백토서팁 단독 요법으로 전이성 골육종이라는 악(evil)과 싸우고 있는 환자들을 살릴 수 있게 된 것은 큰 의미를 가진다"고 말했다.

 

메드팩토는 지난해 8월 FDA로부터 골육종 환자 대상 백토서팁 단독요법에 대한 임상 1/2상 승인을 받은 바 있다.

 

또한 백토서팁 단독요법은 미 FDA로부터 희귀소아질환의약품(Rare Pediatric Disease Designation, RPDD)로 지정 받았다. 아울러 면역항암제와 백토서팁 병용요법은 희귀의약품(ODD) 지정을 받은 바 있다.

  

RPDD 지정을 받으면 소아희귀질환 치료신약 허가 특례에 따라 우선심사 바우처(PRV)를 신청할 수 있다.

PRV는 FDA의 허가 심사를 6개월 내에 완료할 수 있도록 해주는 권리로, 다른 제품의 시판허가 절차에서 유용하게 사용할 수 있고 다른 회사에 판매 및 양도가 가능하다.

 

메드팩토 관계자는 “지난해 희귀소아질환의약품(RPDD) 지정에 이어 패스트 트랙 지정으로 향후 골육종 치료제로써 백토서팁 개발이 더욱 속도를 낼 수 있을 것으로 기대된다” 고 말했다.

 

한편 골육종은 뼈 또는 뼈 주변의 연골 등 유골 조직에서 발생하는 악성종양이다. 특히 어린이와 청소년에서 발병률이 높은 대표적인 소아암 중 하나다. 골육종은 환자 중 25~50%가 항암치료 중에 폐와 뇌 등으로 전이가 진행돼 사망까지 이어진다.  

  

현재 골육종의 치료에는 수술, 항암 약물 치료, 방사선 치료 등이 활용되고 있다.

 

수술과 항암화학요법 병행이 약 45.5%를 차지하며, 약물로만 치료가 이뤄지는 비율은 15.9%에 불과한 실정이다. 항암화학요법의 경우 고전적인 방식으로 진행되고 있고 면역항암제 역시 효과가 없는 것으로 알려져 있다.

 

반면 백토서팁은 골육종에 대한 전임상 연구에서 골육종 암세포의 성장과 폐 전이를 현저하게 억제시켜 생쥐의 생존율을 100% 개선시켰다. 또한 골육종 암세포의 폐전이도 100% 억제하는 것으로 확인됐다.