메드팩토 백토서팁, 난치성 다발성골수종 탁월한 효과

메드팩토 백토서팁, 난치성 다발성골수종 탁월한 효과 

국제학술지 ‘네이처 커뮤니케이션즈’에 논문 게재

메드팩토는 현재 개발중인 ‘계열 내 최초(First in Class)’ 면역항암신약 백토서팁(Vactosertib)의 임상 연구 결과 논문 “The TGFβ type I receptor kinase inhibitor vactosertib in combination with pomalidomide in relapsed/refractory multiple myeloma: a phase 1b trial”이 세계적으로 권위 있는 학술지 ‘네이처(Nature)’의 온라인 자매지 ‘네이처 커뮤니케이션즈(Nature Communications, IF:14.7)’에 게재됐다고 2일 밝혔다.

백토서팁은 종양미세환경 조절과 관련된 TGF-β1 신호전달계를 표적으로 하는 혁신 신약으로 기존 항암치료제들과 병용투여 시, 면역을 활성화하고 전이 및 항암제 내성을 억제하여 치료 효과를 극대화시키는 새로운 항암치료제이다.

발표된 이번 논문은 다발성골수종 치료제 '포말리도마이드(셀진)'와 '백토서팁'을 병용 투여하는 임상 1b상 시험의 결과로 논문에 따르면, 백토서팁과 포말리도마이드 병용요법은 모든 용량 수준에서 우수한 내약성을 보였으며, 관리 가능한 부작용 프로파일을 나타냈다.

이번 임상은 평균 연령 68세(55~77세)의 고령 재발성·불응성 다발성골수종(R/RMM) 환자를 대상으로 미국 케이스 웨스턴 리저브 대학(Case Western Reserve University) 통합암센터가 주도하여 연구가 진행되었다.

환자의 전체 반응률(ORR)은 40%로 재발성·불응성 다발성골수종을 치료하기 위해 평가된 다른 약제 대비 우월한 ORR을 확인했다. 

등록된 총 20명의 환자 중 4명의 환자가 부분 반응(PR)을 보였고, 4명은 최소 반응(MR)을 보였으며, 7명은 안정병변(SD)을 보였다. 

 

전체 환자 중 75%(15명)가 임상적 이득(CBR)을 보였으며, 모든 용량 수준에서 임상적 이득이 관찰되었다. 약물 투여 후 암이 더 이상 진행되지 않거나 이상 반응이 나타나지 않고 환자가 생존하는 기간을 보는 6개월 무진행 생존률(PFS)은 82%를 기록했다.

다발성골수종은 호전과 재발이 반복하기 때문에 치료가 매우 어려우며, 70세 이상 고령환자에서 높은 유병률을 나타낸다. 

 

따라서 다발골수종 치료제는 무진행생존기간(PFS)과 전체생존기간(OS)을 얼마나 연장하고 유지하느냐가 중요하다. 메드팩토는 이번 임상 결과를 통해 다발성골수종 치료제로서 백토서팁의 가능성을 다시 한번 확인했다.

특히 기존 다발성골수종 치료제들은 주로 스테로이드제 '덱사메타손'과 함께 사용해왔기 때문에 지속적인 스테로이드제 사용에 따른 부작용 이슈에서 자유로울 수 없었다. 

 

반면 백토서팁과 포말리도마이드 병용요법에는 덱사메타손이 포함되지 않아 안정성이 높은 새로운 치료옵션이 될 것으로 기대된다.

메드팩토 관계자는 “백토서팁이 여러 임상시험을 통해 지속적으로 효과가 확인되고 있다”고 말하면서, “발병율이 높은 대장암과 폐암뿐만 아니라 다발성골수종 및 골육종, 데스모이드종양 등 희귀암 치료제로의 개발을 확장해 나갈 것”이라고 밝혔다.

한편 메드팩토는 지난 4월 개최된 미국암연구학회(AACR 2024)에서 다발성 골수종 대상 프로테아좀 억제제(PI)와 백토서팁 병용요법의 전임상 데이터를 공개하기도 했다.