김종필 기자의 헬스케어 뉴스▶

큐라클,  CU06 美 FDA Type C 미팅 회의록 수령

후속 임상 준비 본격화.. 당뇨병성 황반부종 치료제

난치성 혈관질환 특화기업 큐라클(365270, 대표이사 유재현)은 지난 2월 미국 식품의약국(FDA)과 진행한 CU06의 Type C 미팅 회의록을 공식적으로 수령했다고 21일 밝혔다. 

큐라클은 이번 미팅을 통해 CU06의 후속 개발 방향이 보다 구체화됐다고 평가하면서 이에 맞춰 임상2b상 준비에 본격적으로 돌입할 예정이다.

큐라클은 CU06이 기존 치료제인 안구 내 주사제(Anti-VEGF)와 차별화된 기전을 가진 First-in-Class 신약이며, 당뇨병성 황반부종(DME) 치료제로 후기 임상에 진입하는 세계 최초의 경구용 약물인 만큼, 본격적인 임상 진입 전 FDA가 적용할 평가 기준과 가이드라인을 확인하기 위해 미팅을 진행했다.

CU06은 노화, 만성질환, 감염 등으로 인해 손상된 혈관을 정상화해 난치성 질환을 치료하는 혈관내피기능장애 차단제다. 

당뇨병성 황반부종(DME), 습성 황반변성(wAMD)을 적응증으로 개발 중이며, 지난해 미국 DME 임상2a상을 완료했다. 최근에는 비임상 시험에서 혈관 정상화를 통한 시신경 세포 보호 효과가 시력을 개선한다는 메커니즘을 규명한 바 있다.

회의록에 따르면 큐라클은 위약 대비 우월성을 입증(vs. Placebo)하는 임상 디자인을 제안했으며, FDA도 이에 동의했다. 또한, FDA와 임상2b상 연구 기간을 7개월(투약 6개월+추적관찰 1개월), 임상3상은 12개월 투약으로 설계하는 것으로 논의했는데, 이는 일반적인 Anti-VEGF 임상 연구 기간보다 상대적으로 짧다.

특히 주목할 점은 CU06의 후속 임상에서의 치료 효능은 큐라클이 임상2a상 결과 발표 이후 줄곧 밝혀왔듯이 최대교정시력(BCVA)으로 평가할 것을 FDA가 권고했다는 점이다.

또한, 이번 미팅을 통해 향후 CU06이 First-in-Class 신약으로서 요구되는 규제 관련 자료 목록을 확보했기 때문에, 임상2b상 뿐만 아니라 임상3상 및 허가 단계에 이르는 개발 전략에 대한 청사진이 명확해졌다고 회사 측은 설명했다.

큐라클 관계자는 “CU06은 경구제이기 때문에 환자 모집이 용이할 뿐만 아니라, Anti-VEGF 임상 대비 상대적으로 모집 인원이 적고 투약 기간이 짧아 빠른 개발이 가능할 것으로 기대된다”며 “미팅에서 논의된 내용을 기반으로 임상 프로토콜을 확정하고, FDA와 협의를 거쳐 임상2b상 IND(임상시험계획)를 신청할 계획”이라고 밝혔다.

이어 “임상 디자인 및 통계적 검증 방법 등을 고려했을 때, 앞선 임상2a상에서 보인 결과에서 일정 수준의 변동성을 감안하더라도 후속 임상의 성공 가능성이 매우 높다고 내부적으로 판단한다”며 “기존 제형 대비 생체 흡수율이 약 2배 향상된 신규 제형 사용 시, 동일 용량을 투약하더라도 더 높은 효능이 기대되어 성공 가능성이 더욱 높아질 것”이라고 설명했다.

특히 “수많은 경구용 약물들이 실패를 거듭하는 가운데 큐라클의 CU06은 세계 최초로 시력 개선 효과를 입증했다”며 “이번 FDA와의 미팅을 통해 경구제에 요구되는 기준을 확인한 만큼 다수의 제약사들이 관심을 보이면서 활발한 파트너링 활동이 진행 중”이라고 덧붙였다.