파마에센시아, 베스레미주 식약처 승인

파마에센시아, 베스레미주 식약처 승인

 

 진성적혈구증가증 치료제

글로벌 바이오 제약회사 파마에센시아의 한국 지사인 한국파마에센시아는 진성적혈구증가증 치료제 베스레미주(성분명: 로페그인터페론알파-2b, 유전자재조합), (이하 베스레미)가 10월 13일 (수) 식품의약품안전처(이하 식약처)로부터 국내 시판허가를 받았다고 밝혔다.

 

베스레미는 진성적혈구증가증의 원인인 골수 내 변이된 JAK2 돌연변이를 제거하는 3세대 모노-페길화 인터페론이다. 

 

기존의 인터페론은 투약 주기가 짧고 부작용이 많아 치료가 어려웠던 반면 베스레미는 부작용이 적고 2~4주 간격 1회로 투여 주기를 늘려 환자의 장기적 치료에 용이하다. 또한 조혈모세포에 직접 작용하여 진성적혈구증가증의 근본적 치료가 가능하게 한 차세대 인터페론이다.

 

진성적혈구증가증은 골수 내 돌연변이 유전자로 인해 필요이상의 적혈구를 지나치게 만들어내는 만성 난치성 희귀 혈액암이다. 

 

진성적혈구증가증은 서서히 진행되어 초기에는 별다른 증상이 없지만 적절한 치료를 받지 않으면 혈전증 및 심혈관계 합병증을 유발하며 골수섬유증 또는 급성 골수성 백혈병으로 전환돼 장기적으로는 생명을 위협하는 질환이다. 

 

베스레미는 유럽에서 진행된 3상 임상시험인 PROUD/CONTINUATION-PV임상시험 결과를 근거로 국내 시판허가를 받았다. 

 

베스레미는 3상 임상시험에서 지속적 혈액학적 반응 및 분자 유전학적 반응을 보였고 JAK2 V617F 돌연변이 부담(allele burden)도 5년 임상 결과 절반 이상 환자에게서 10% 미만으로 감소시켜 근본적 치료의 가능성을 입증했다. 

 

가장 흔한 이상반응 (≥10%)으로는 백혈구감소증(19.1%), 혈소판감소증(18.5%), 관절통(12.9%), 피로(12.4%), 감마글루타밀전이효소(GGT) 증가(11.2%), 유사독감(10.7%), 근육통(10.7%) 이 보고됐다.

 

파마에센시아의 CEO인 고청 린 박사는 “장기 치료가 필요한 진성적혈구증가증 환자들을 위해 장기지속형 차세대 인터페론으로 개발한 베스레미를 한국 시장에 출시하게 돼 기쁘다”며 “앞으로 한국의 진성적혈구증가증 환자들을 위해 베스레미가 원활히 사용될 수 있도록 주요 관계자 및 의학계 협력을 통해 더욱 노력할 것이다” 라고 말했다.

 

베스레미는 증상을 동반한 비장비대증이 없는 진성적혈구증가증 치료제로 유럽과 대만에서 판매 허가를 먼저 받았으며 지난해 7월 국내 희귀의약품으로 지정된 바 있다.