파마에센시아, 베스레미주 FDA 승인

파마에센시아,  베스레미주 FDA 승인

 

진성적혈구증가증 치료제

 

대만에 본사를 둔 글로벌 바이오 제약회사인 파마에센시아는 베스레미주(성분명:로페그인터페론 알파-2b), (이하 베스레미)가 진성적혈구증가증 치료제로 13일(토) 미국 FDA 승인을 받았다고 밝혔다. 

 

베스레미는 진성적혈구증가증의 질병 진행을 일으키는 골수 내 변이된 세포를 선택적으로 제거하는 3세대 모노-페길화 인터페론이다.

 

진성적혈구증가증은 골수의 줄기세포 내 돌연변이로 인해 혈액 세포가 불필요하게 많이 만들어져 생명에 위협을 줄 수 있는 만성 희귀 혈액질환(혈액암)이다.  

 

골수 내 비정상적 혈액 세포 생산으로 혈액 농도가 과도하게 진해져 혈전, 뇌졸중, 심장마비와 같은 심각한 증상의 발생 위험을 높일 수 있다.

 

대부분 JAK2 V617F 돌연변이에 의해 발생되며 적절한 치료를 하지 않으면 골수섬유화증 또는 급성 골수성 백혈병과 같은 악성 암으로 진행될 수 있다. 

 

미국 MD 앤더슨암센터 서댄 버스타브섹(Srdan Verstovsek) 박사는 “베스레미의 FDA 승인으로 진성적혈구증가증 환자의 증상 조절 및 합병증 예방 목적의 치료에서 장기적 질병 진행의 위험을 감소시키는 기저질환 치료를 목적으로 한 단계 발전된 치료를 할 수 있게 됐다” 며 “차세대 인터페론인 베스레미를 통해 의료진들이 진성적혈구증가증 환자들의 질환을 호전시켜 건강한 삶을 유지하도록 치료 목표를 상승시키는 시대가 열렸다”고 말했다.

 

이번 미국 FDA 승인은 베스레미의 1/2상, 3상 임상시험인 PEGINVERA와 PROUD/CONTINUATION-PV임상시험 결과를 근거로 이루어졌다. 

 

베스레미는 PROUD/CONTINUATION 임상을 통해 지속적 혈액학적 반응 및 분자 유전학적 반응을 보이며 JAK2 V617F 돌연변이 부담(allelic burden)도 5년 임상 결과 53% 환자에게서 10% 미만으로 감소시켜 장기적 효과를 입증했다.

 

PEGINVERA 임상에서는 7.5년 넘게 대부분의 환자에게서 혈액학적 반응을 달성하고, 61%의 환자에서는 완전혈액학적 반응을 달성하였다. 

 

베스레미의 가장 흔한 약물이상반응 (≥10%)으로는 백혈구감소증(19%), 혈소판감소증(19%), 관절통(13%), 피로(12%), 감마글루타밀전이효소(GGT)증가(11%), 유사독감(11%), 근육통 (11%)이 보고됐다.

 

파마에센시아의 설립자이자 CEO인 고청 린 박사는 “환자들의 건강과 삶의 질을 높이기 위해 높은 지속 반응률과 우수한 내약성으로 장기적 치료에 적합한 치료제인 베스레미를 환자들에게 제공할 수 있게 돼 매우 자랑스럽다” 며 “앞으로 의료 현장에서 주요한 치료방안으로 원활히 사용될 수 있도록 관련 커뮤니티들과 긴밀히 협업하고 또한 적응증 확대를 위한 개발을 지속하겠다” 라고 말했다.  

 

한편 파마에센시아는 진성적혈구증가증 치료제인 베스레미를 유럽과 대만에서 허가를 받아 시판하고 있으며 국내에서는 지난 10월 13일(수) 식품의약품안전처로부터 품목 허가를 받았다.