헬릭스미스,엔젠시스 DFU 미국 임상 3상 연구 결과

헬릭스미스,엔젠시스 DFU 미국 임상 3상 연구 결과 

 

신경허혈성 족부궤양에서 뛰어난 효과 발견

 

 헬릭스미스의 엔젠시스를 이용한 당뇨병성 족부궤양(Diabetic Foot Ulcer, DFU) 임상 3상의 중간 결과가 미국 샌프란시스코에서 21일부터 3일간 진행된 ‘제21회 당뇨병성 족부궤양 컨퍼런스(Diabetic Foot Ulcer Conference, DFCon)’에서 공개되었다.

 

DFCon은 전세계 당뇨병성 족부궤양 전문가들이 참여하는 북미 최고의 당뇨발 컨퍼런스다. 올해 행사에도 400명 이상의 업계 참석자와 50개의 후원사 및 전시업체들이 참석해 질환에 관한 연구, 의학기술, 임상 연구 성과 등을 활발하게 공유했다.

 

이번 행사에서는 헬릭스미스의 당뇨병성 족부궤양(DFU) 연구의 시험책임자인 데이비드 암스트롱(David Armstrong) 박사가 유전자치료제 엔젠시스(VM202)의 DFU에 대한 미국 임상 3상 연구결과를 발표했다. 이 발표에서 가장 흥미로운 점은 엔젠시스를 투약한 DFU 환자 중 특히 신경허혈성궤양(neuroischemic ulcer) 환자에서 높은 완치율을 보였다는 것이다.

 

이번 미국 임상 3상에서는 말초동맥 질환을 동반한 만성 DFU 환자의 종아리 근육에 엔젠시스를 투여하여 7개월간 그 상태를 평가했다. 그 결과 총 44명의 ITT분석(치료의향분석) 환자 중 엔젠시스를 주사한 그룹에서, 주사 후 3~7개월 사이에 궤양 완치에 대한 긍정적인 영향이 관찰됐다. 

 

특히 23명의 신경허혈성 궤양(neuroischemic ulcer) 환자들에서는 궤양 완치율이 주사 후 3개월, 4개월, 5개월 째에 위약군 대비 통계적으로 유의하게 높은 것이 관찰되었다(각각 p=0.0391, 0.0391, 0.0361).

 

또한 동맥경화도를 확인하는 수치인 발목상완지수(ABI)가 위약군 대비 0.15가 높았다(p=0.0776). 0.15 증가는 임상적으로 의미가 있는 수준의 변화로 알려져 있어 엔젠시스가 혈관 형성을 통해 혈액 순환을 개선할 수 있다는 작용 원리와도 일치하는 결과다.

 

이번 결과는 당뇨병성 족부궤양에서 가장 많은 비중을 차지하며 그 시장이 매우 큰 것으로 알려진 신경허혈성 궤양에 대해, 엔젠시스가 특히 효과가 있음을 보여주는 것으로 해당 분야에서 엔젠시스의 상업적 잠재력이 매우 클 수 있음을 의미한다.

 

헬릭스미스 김선영 대표이사는 “흔히 ‘당뇨발’로 불리는 당뇨병성 족부궤양은 당뇨병 환자 발의 피부 또는 점막 조직이 헐어서 생기는 합병증이다.

 

궤양이 심각해지면 걷는 것이 불편하고 통증도 있어 삶의 질이 떨어지고, 발 절단까지 이를 수 있어 매우 고통스럽고 위험한 질환이다.

 

이번 임상을 통해 확인한 엔젠시스의 높은 안전성과 잠재적인 치료 효과를 바탕으로 DFU 임상을 재설계하고 글로벌 제약▪바이오사 등을 대상으로 파트너쉽을 찾으면서 추가 임상을 진행할 계획이다”라고 말했다.

 

DFCon의 공동설립자이자 공동의장인 데이비드 암스트롱은 “이번 DFU 미국 3상를 통해 엔젠시스의 안전성과 잠재적 치료효과를 확인했다. 프로토콜의 수정 및 사이트 수의 확대를 통해 엔젠시스의 임상연구가 계속되기를 희망한다”고 밝혔다.

 

‘엔젠시스(VM202)’는 HGF 단백질을 발현하는 플라스미드 DNA 유전자치료제다.

 

단순히 통증을 관리하는 것이 아니라, 혈관 생성 및 신경 재생 효과를 통해 신경병증의 근본 원인을 공략한다.

 

미국 FDA에서는 엔젠시스(VM202)의 근위축성 측삭경화증(ALS) 치료에 대해 2016년 희귀의약품(Orphan Drug)과 패스트트랙(Fast Track)으로, 2018년에는 당뇨병성 신경병증(DPN) 치료에 대하여 첨단재생의약치료제(RMAT)로 지정한 바 있다.