국내 첫 단장증후군 치료제 ‘가텍스주’ 허가

국내 첫 단장증후군 치료제 ‘가텍스주’ 허가

샤이어, 총정맥영양법 대체할 치료옵션으로 부각

샤이어코리아(대표 문희석)는 비경구 영양에 의존하고 있는 만1세 이상의 단장 증후군 환자의 치료로 허가를 받은 '가텍스주(Gattex®,테두글루타이드)'의 허가를 기념해 11일 기자간담회를 개최하고, 단장증후군의 국내 치료 현실과 가텍스주의 효능에 대한 임상데이터를 발표했다.

가텍스주는 국내에서 처음 허가된 단장증후군 치료제로 장내 호르몬인 글루카곤 유사 펩타이드-2(Glucagon-like peptide-2, GLP-2)의 유사체로 장내 분비세포의 GLP-2 수용체와 결합해 장내 흡수력을 증가시켜 체액과 영양소의 흡수율을 높인다.

가텍스주의 일일 권장용량은 0.05mg/kg으로 1일 1회 환자의 허벅지, 팔 및 복부 사분면 등에 피하주사한다.

이날 기자간담회에는 삼성서울병원 소아외과 이상훈 교수가 참석해 국내에 잘 알려지지 않은 희귀질환인 단장증후군에 대한 정보와 국내 치료 환경을 공유했으며, 샤이어코리아 메디컬팀 천호준 부장이 약 40년 만에 등장한 단장증후군 치료제 가텍스의 임상결과와 새로운 치료 옵션으로서의 가치에 대해 설명하는 시간을 가졌다.

국내 단장증후군 환자 수는 정확하게 집계된 바가 없다. 단장증후군의 발생률이 인구 10만명 당 24.5명 꼴임을 감안할 때 국내 환자 수가 1만 2천여 명에 달할 것으로 예측되지만, 질병코드도 아직 부여되지 않아 정확한 파악이 어려운 상황이며, 진단과 치료에도 어려움이 따르고 있다.

단장증후군은 선천성 또는 생후 수술적 절제로 전체 소장의 50% 이상이 소실돼 흡수 장애와 영양실조를 일으키며, 심각한 경우 사망에 이를 수도 있다. 건강한 성인의 소장 길이는 평균 6m이나 단장증후군 환자의 소장 길이는 2m 이하로 영양분을 충분히 흡수하지 못한다.

발병 유형에 따라 선천성과 후천성으로 구분하는데, 선천성 단장증후군은 11q24.1 염색체의 CLMP 유전자의 이상 때문에 발생하며, 후천성 단장증후군은 괴사성 소장결장염, 장관 이상 회전증, 태변으로 인한 장폐색, 장관 탈장, 크론병 등의 선행 원인으로 인한 장관의 광범위한 외과적 절제술 후에 발생한다.

이상훈 교수는 실제 국내 단장증후군 환자들의 사례를 통해 질환의 심각성과 열악한 국내 치료 환경에 대해 설명했다.

현재 국내 단장증후군 환자들에서 실시되고 있는 총정맥영양법(Total Parenteral Nutrition, TPN)은 필요한 영양분을 정맥영양주사를 통해 공급하는 대증요법으로 미량영양소의 결핍이 일어날 수 있고 삽입기 및 삽입 부위 감염으로 패혈증 및 혈전증 등의 유발 위험이 있다.

또한 심부정맥으로 인한 혈전 폐색, 감염, 부종, 간부전 등과 같은 후유증도 초래할 수 있어 총정맥영양법을 장기간 진행할수록 환자들의 생존률은 감소한다.

또한, 총정맥영양법(TPN)은 하루 10시간 이상 소요되기 때문에 환자는 물론 가족들까지 정상적인 생활을 영위하기 어렵다는 한계점이 있다.

이상훈 교수는 "장기간의 총정맥영양법(TPN)이 필요한 단장증후군환자들은 경제적인 한계 때문에 대부분 가정에서 직접 실시할 수 밖에 없다"며 "특히 소아 단장증후군 환자의 보호자들에게 TPN 관련 전문지식이 요구됨은 물론, TPN을 위한 사전 준비부터 후속 조치까지 매일 오랜 시간에 걸쳐 여러 단계들을 반복해야 하기 때문에 치료시간 외 다른 생활을 하기란 거의 불가능하다. 환자 가정 전체의 삶의 질을 떨어뜨리는 상황을 보완할 수 있는 치료 옵션의 도입이 절실히 필요한 실정”이라고 총정맥영양법(TPN)의 한계점을 지적했다.

새로운 단장증후군 치료 옵션으로 등장한 가텍스주는 지난 8월 17일 식약처로부터 허가를 받았다.